没有永远的对手!Alnylam 携手 Dicerna 开发新 RNAi 疗法

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Alnylam 曾控诉 Dicerna 侵害其核糖核酸干扰(RNA interference, RNAi)治疗肺和肝损害等遗传疾病的营业秘密。Dicerna 也企图反控 Alnylam 透过诉讼诉讼垄断市场,但未付诸行动。最后,Dicerna 选择支付和解金和授权金给 Alnylam。

然而,商场上没有永远的敌人,双方于 4 月 6 日宣布,将共同开发 RNAi 疗法,以治疗遗传性 α1-抗胰蛋白酶缺乏症(alpha-1 antitrypsin deficiency)等相关肝脏疾病。此次合作案也对 Vertex、Intellia Therapeutics 和 Arrowhead Pharmaceuticals 等其他三家致力于遗传病治疗的公司带来更激烈的竞争。

Dicerna 将领导整体的开发工作并且在美国商业化,而 Alnylam 将保留美国以外地区商业化的选择权。前者也对其新药 DCR-A1AT 和后者的新药 ALN-AAT02 的开发承担责任,并可能透过临床研究来开发其中一种或两种研究药物。

如果后者选择加入,则每一方将按净销售额向另一方支付分级授权使用费。如果后者选择退出,前者将保留选定候选人商业化的全球权利,并将支付后者里程碑和授权使用费。

另外,Alnylam 和 Dicerna 对各自治疗原发型高草酸盐尿症(primary hyperoxaluria, PH)的 RNAi 药物 lumasiran 和 nedosiran 进行交叉授权。

“我们很高兴将二家顶尖的 RNAi 疗法公司联合起来,努力开发具有潜在转化性的药物,以治疗二种严重的医疗需求未得到满足的罕见疾病,如 α1-抗胰蛋白酶缺乏症和 PH。” Alnylam执行长 John Maraganore 博士说道。

“双方的二项新合作协议充分体现了生物制药的合作,使双方顶尖的 RNAi 创新力量能统一起来,实现向罕见疾病患者提供急需的新疗法的共同目标。”Dicerna 执行长 Douglas Fambrough补充说道。

延伸阅读:RNA疗法全球概况

Alnylam 于 2002 年成立,并于 2004 年上市,旗下 Onpattro(patisiran)为全球首款 RNAi 药物,它于 2018 年获得 FDA 核准治疗成年患者遗传性转甲状腺素介导的类淀粉变性(hereditary transthyretin-mediated amyloidosis, hATTR)引起的多发性神经病变(polyneuropathy)。2019 年,旗下 GIVLAARI(givosiran)为 FDA 核准的第二种 RNAi 疗法,治疗成人急性肝性紫质症(acute hepatic porphyria, AHP)。另外,还有二种 RNAi 正在后期临床试验中。

Dicerna 是一家较年轻的药厂,它于 2014 年对首次公开募股定价,并于去年开始其 RNAi 药物 nedosiran 治疗原发型高草酸盐尿症(primary hyperoxaluria, PH)的首次临床试验。Dicerna 也与 Roche、Eli Lilly 等药厂建立了合作伙伴关系。

参考资料:
1. https://endpts.com/dicerna-escalates-war-with-alnylam-over-rnai-secrets-claiming-its-rival-wants-a-monopoly/
2. https://www.biopharmadive.com/news/alnylam-dicerna-collaboration-antitrypsin-rna-arrowhead/575543/

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