BIO CEO 2021 亮點:創新管道、聚焦正確投資、新興療法和診斷方法

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在過去二十年中,癌症治療已有顯著進展,但仍有許多挑戰存在。許多頂尖生技藥廠的專家齊聚「BIO CEO & Investor Conference」來討論「如何持續推動腫瘤學研究的創新」、「聚焦於正確投資」、「免疫檢查點治療的未來」以及「新興療法將改變腫瘤學遊戲規則」。

推動腫瘤學研究的創新:內外兼具?

為了推動創新,Eli Lilly 追求令人信服的科學。該公司新興科技與創新部門總監 Avnish Kapoor 提到,獲得創新性癌症治療的口號是「追求可控制達成的目標,即根據當前的醫療標準,這些需求有明顯的未滿足需求」。

Eli Lilly 將外部和內部創新的比重各設為 50%,以推動腫瘤學的創新。外部擴展創新,例如他們收購 Loxo Oncology。另外,他們也在透過新的方式來擴展其現有領域,以解鎖難以捉摸的目標。但 Kapoor 也表示仍需要內部創新,因此該公司仍正在尋找可以支持其內部計劃的人。

Amgen 全球發展副總裁 Greg Friberg 表示,「一切都是外部創新,一個人需要一個不同的生態系統來創造機會。了解腫瘤遺傳學與現有療法之間的關係,並將其與可以使程序產業化的大型組織的機器相結合,這最終是我們所要尋找的。」

發現酷創新:創業投資家的觀點

從歷史上看,投資者一直將生物科技領域視為具風險性的投資。然而,在最近幾年中,巨大的投資不斷在該領域發生。

因此,創業投資家如何決定投資哪個項目?Vertex Ventures 董事總經理 Carolyn Ng 提到有幾種方法。

投資者首先關注該技術可能在未來取得突破的跡象,例如在「轉化的黃金時間」內發生的技術。其二,創投還著眼於該技術在解決患者群體方面的潛力。「只有某些類別的科學研究屬於這一類。腫瘤學、標靶腫瘤學和最近的細胞療法就是其中的一些領域,這就是我們看到資金流入最多的地方。」 她指出。這些領域已經顯示出前所未有的有效性表現,並且投資風險相對較低。

然而,有許多這樣的藥物或技術尚處於轉化的黃金時期,但它們在將來可能會大有作為。那麼,創投如何決定投資哪種高風險技術或藥物呢?他們研究了未知的生物學未知、抗藥性機制或藥物作用持久性具有多少科學風險。他們還著眼於設計階段的概念驗證臨床試驗以及其他一些因素,然後才涉足未知領域。

改變投資者的風向:新任執行長的觀點

在過去幾年中,生物科技投資的風向無疑已經改變了整個產業的方向,因為他們現在已經開始對實驗室以外的研究進行投資。

Boundless Bio 執行長、總裁兼董事 Zachary Hornby 回憶起較早的時代,投資者對沒有即時市場機會或沒有足夠的患者進行測試的藥物(例如精密藥物)退避三舍。但是隨著時間的流逝,這種觀點已經改變,現在投資者願意投資於生物學,而不僅僅是即時的商業價值。

話雖如此,對於一些新主意的新公司來說仍然很難引起人們的注意。據 Kezar Life Sciences 總裁執行長 Christopher Kirk 所說,投資者在很大程度上依賴於模式辨識,並繼續投資那些肯定會獲勝的公司,因此仍處於早期臨床試驗階段的程序很難引起他們的注意。

成功的關鍵:科學、速度還是機緣?

對於更大型的生物科技公司而言,速度絕對是成功的口頭禪。在測試一個想法時,與小型生物科技公司相比,它們具有更多的優勢,因為它們可以快速委託資源、人力和智慧來執行該想法。

Amgen 全球發展副總裁 Greg Friberg 警告說,儘管速度很重要,但公司應承擔足夠科學知識和責任,以教育方式解決所有必要的問題,進而對藥物進行 360 度的研究。「如果我們準備好並且很聰明,那麼可以從試驗中提取出最好的數據,並從中獲得最大的收益。」

至於機緣,Life Sciences 總裁執行長 Christopher Kirk 提到:「財富偏愛有準備的人。」

免疫檢查點療法的未來

Vertex Ventures 董事總經理 Carolyn Ng 提到:「免疫檢查點療法已經成為腫瘤適應症療法的中堅力量。」 即使到了今天,大型製藥公司還是把賭注押在了從事該領域研究的公司上,例如 Gilead 收購 Forty Seven。這是因為每家公司都意識到擁有自己的 PD-1 抑製劑的臨床重要性,他們可以將其與某些藥物結合併在患者體內進行臨床測試。

繞過失敗的目標

對於像 Kezar Life Sciences 或 Boundless Bio 這樣的新創業公司來說,分子的失敗可能是一個大問題。但是,這些公司的執行長對此有不同的看法。

Kezar Life Sciences 總裁執行長 Christopher Kirk 表示,「只有在您無法將科學延伸到最後一次嘗試之後,故障才真正存在。如果我們能夠從失敗中吸取教訓,並從這些知識中開發出新的分子,那就成功了。」失敗的試驗教會了許多有關一類分子工作的知識,這有助於他們建立新一代可以用於製備分子的分子。

Boundless Bio 執行長、總裁兼董事 Zachary Hornby 對此表示同意,並指出了他們公司用來應對失敗的策略,其公司以以平台為中心,可以一次確定並驗證多個目標。這樣做的好處是,在任何時候,他們都可以有 2-4 個正在積極努力的目標。如果其中一個失敗,則其他人可以當作候補,隨時補上。

新興療法和診斷方法將改變腫瘤學遊戲規則

所有專家一致投票通過細胞療法來改變遊戲規則。Carolyn Ng 提到,細胞療法將持續非常重要,仍然可以達到很多目的。

科學家們的目標是能夠標靶實體瘤並超越具有 δ 和 NK 細胞的CAR-T。專家們還著眼於同種異體細胞療法或現成的療法,以改變腫瘤學的遊戲方式。

預期在幾年內發展的另一個領域是標靶蛋白質降解。Christopher Kirk 說:「在24個月內,將對這是否是一種可行的方式有一個很好的了解,並獲得針對這種特定治療方式的最佳目標的一些提示。」

另外,涉及治療體內突變的體內基因編輯也即將到來。Avnish Kapoor 表示,儘管該技術聽起來像是科幻小說,但它可能遲早會發生。在未來的24個月中,他預計該領域將隨著新療法的發展而蓬勃發展。

儘管市場上有多種癌症療法,但是很少有能夠在開始時檢測到最小的癌細胞或在治療後檢測到任何剩餘細胞的診斷方法。Greg Friberg 認為,這也將是革命發生的地方。可以從大量正常細胞中剔除少量癌細胞的診斷技術的發展將改變遊戲規則。

作者:Ruchi Jhonsa
編譯:Parker

參考資料:
https://geneonline.news/en/bioceo21-scientists-and-investors-weigh-on-pioneering-innovations-and-investments-in-oncology/

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