随着 2018 年 BIO 国际生技大会（BIO International Convention）进入尾声，生物科技创新组织（Biotechnology Innovation Organization, Bio）总裁兼执行长 Jim Greenwood 采访了美国食品药物管理局（FDA） 局长 Scott Gottlieb。
Gottlieb 局长表示：“目前已有数百种细胞和基因相关治疗的临床新药正申请上市，并且预计 FDA 将在 2022 年之前，核准 40 种基因疗法。毫无疑问，人们将能在不久的将来看到多种治愈性疗法。如果我五年前就担任局长并且说我们可以能治愈一些像镰状细胞贫血（sickle cell anemia）等遗传性血源性疾病，我想这会是不负责任的，但从现在开始算，在未来的十年内，我们确实能够做到这一点。”
接着，Gottlieb 局长确实承认任何治疗药物都它的风险，但他表示，随着病毒作为载体的技术发展，使得基因疗法持续进步，这也显示“产品创新导致了临床革命”。此外，很多基因治疗的复杂性与产品相关，而与临床无关。然而，在正常的药物审查中，80% 与临床有关，剩余的 20% 则与化学制造与管制（Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC）和产品有关。因为基因治疗和细胞再生医学是完全相反的，所以 FDA 必须对这些监管问题进行不同层面的思考。对此，FDA 预计于七月份发布六项新的基因疗法指引，为该疗法提供一个“现代架构”，其中大多将专注于产品相关问题，其余重点则放在加速临床终点上。
Gottlieb 局长还在生物制剂评估和研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research）宣布了一项名为“Interact”的新计画，应用于细胞和再生治疗的临床前试验、早期参与。也就是在新药临床试验申请（Investigational New Drug, IND）之前，FDA 将建立一个早期参与的正式结构，能处理如何将产品带入 IND 阶段的事项、解决 CMC 问题以及其他一些临床开发问题。
Gottlieb 局长最后表示，生技产业应朝着细胞和基因疗法持续生产的方向发展，以帮助研究级和商业级制造之间的无缝接轨。2019 年 FDA 将编列大量预算，来加强推动政府与持续生产相关的民间企业之间的合作。
延伸阅读：全球第一！ 基因治疗药物 Luxturna 获 FDA 核准参考资料：
1. https://www.biopharmadive.com/news/bio18-fda-to-issue-guidance-on-cell-and-gene-therapy-in-july/525226/
2. http://www.pharmalive.com/gottlieb-at-bio-2018-40-gene-therapy-approvals-by-2022/
首图来源： World Economic Forum on Visualhunt / CC BY-NC-SA
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