武田药品工业（Takeda Pharmaceutical Company Limited）于 8 月 16 日针对作为先天性血栓形成性血小板减少性紫瘢病（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，cTTP）的 ADAMTS-13（TAK-755），向厚生劳动省提交首次的基因治疗制造销售批准申请。
此次制造销售批准申请主要基于针对 cTTP 患者（包括 5 名日本患者）的全球性临床 3 期试验 281102（NCT03393975）和临床 3b 期延续试验 TAK-755-3002（NCT04683003）的中期分析结果。在这些试验中，ADAMTS-13 （TAK-755）的有效性和安全性经评估可用于 cTTP 的治疗。
F-star 宣布与武田合作，共同开创免疫疗法新世代（基因线上国际版）何谓血栓形成性血小板减少性紫瘢病？
血栓形成性血小板减少性紫瘢病（thrombotic thrombocytopenic purpura，TTP）是一种与 Von Willebrand 因子（VWF）相关，因为血小板黏附和聚集而致命的罕见微血管血栓症。TTP 可分为先天性 TTP（cTTP）和后天性 TTP（Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，iTTP）。
cTTP 是一种罕见的慢性血液凝固障碍，是由于缺乏 VWF 切割酶 ADAMTS13 而引起的 TTP 亚型。由于缺乏 ADAMTS13，超大分子 VWF 多聚体将在血液中积聚，导致无法控制的血小板聚集和黏附。这将导致体内的微小血管发生异常凝血，出现溶血性贫血和血小板减少等症状。日本国内估计有 110 至 160 名 cTTP 患者，但奈良县立医科大学输血部的微小血管血栓症登记表中，截至 2021 年登记了 725 例 ADAMTS13 活性低于 10％ 且被诊断为 TTP 的病例，其中 69 例为 cTTP。cTTP 同时具有急性和慢性症状，包括中风和心血管疾病等。由于 ADAMTS13 缺乏引起的广泛器官损害等严重共病症，患者的生活品质会显著下降，不过目前尚无批准用于 cTTP 的治疗药物，仅能用新鲜冷冻血浆作急性症状的治疗或预防。
武田药品的新制剂
ADAMTS-13 （TAK-755）是武田药品正在研发中的首个也是唯一的 ADAMTS13 基因疗法制剂。透过补充缺乏的 ADAMTS13 蛋白酶，成为 TTP 患者新的治疗选择。值得注意的是，该制剂已获得了日本厚生劳动省对 TTP 的罕见疾病用药物指定（ODD），还获得 FDA 针对先天性和后天性 TTP 的治疗和预防的快速通道指定，更获得欧洲药品管理局（EMA）对 TTP 治疗的批准。
武田药品致力于为消化系统疾病、炎症性疾患、罕见疾病、血浆制剂、肿瘤学（癌症）、神经精神疾病和疫苗等创新药物的开发。与合作伙伴携手合作，构建强大而多样的药物管道，为患者提供新的治疗选择，并提升更高的生活品质。武田药品总部位于日本，该公司的企业理念为“以患者为中心”，致力于研究开发型的生物医药企业，拥有超过两个世纪的历史，直到今日已在约 80 个国家和地区开展业务。
目前，ADAMTS-13 （TAK-755）正向厚生劳动省提出制造销售申请。该制剂的贩售有望能够为 TTP 的患者带来新的治疗选择，从而改善他们的生活品质，减缓病情恶化。此制剂的研究也代表了在基因治疗领域取得重要突破的努力，为罕见疾病的治疗带来希望。
延伸阅读：Novavax、 BMS 和武田拟于 2023大裁员！参考资料：
1. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/search/v?id=NCI-2021-13466&r=1
2. https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2023/pivotal-phase-3-data-presented-at-isth-2023-congress/
3. https://www.takeda.com/ja-jp/announcements/2023/ADAMTS-13/
4. https://medical-tribune.co.jp/news/2023/0817557938/
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