提升神经基因疗法效率?Biogen 携 Capsigen 开发客制化 AAV 壳体

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基因疗法的有效性容易受到传递载体的影响。腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)载体是最常用的载体,其中载体外的一层蛋白质外衣——壳体(Capsid)是能让载体不受外界干扰且顺利进入细胞、标靶基因的关键之一。

开发神经疾病 AAV 基因疗法壳体

Biogen 日前宣布与 Capsigen 合作,将针对中枢神经系统(CNS)与神经肌肉性失常(neuromuscular disorder)开发新型 AAV 壳体,强化 Biogen 基因疗法的疗效。

首先,Capsigen 将使用其壳体开发平台 TRADE,设计出符合疾病转导样貌(disease-specific transduction profile)的客制化 AAV 壳体;而 Biogen 将提供其药物研发、制造、商业化的技术,将相关疗法送至患者手中。

另外,Capsigen 将授权 Biogen 使用 TRADE 平台开发中枢神经系统与神经肌肉失常产品,但双方并未公开详细数量。

合作金额上看 13 亿美元

Biogen 将支付 1,500 万美元的预付款、4,200 万美元的研究里程碑权利金,以及最高 12.5 亿美元的开发、行销里程碑权利金给 Capsigen ,总金额上看约 13 亿美元。而 Capsigen 也可从 Biogen 透过 AAV 壳体平台开发的产品,取得行销权利金。

2021 年 Biogen 的神经基因疗法布局

Biogen 长年投入神经与精神疾病相关研发,2021 年还未过一半已有不少举动。

1 月中,Biogen 与 Apple 合作,透过 Apple Watch 与 iPhone 监测受试者的认知表现,找出可能恶化成阿兹海默症的轻度知能障碍(mild cognitive impairment, MCI)生物标记。

3 月初 Biogen 则宣布在北卡罗来纳州设立一个新的基因疗法制造厂,计画协助 Biogen 规模化神经退化疾病或神经科学的基因疗法。

延伸阅读:Biogen 进军基因治疗市场 3 大布局!专攻神经与眼科疾病

参考资料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/05/10/2226674/0/en/Biogen-and-Capsigen-Announce-Collaboration-to-Discover-and-Develop-Novel-AAV-Capsids-for-Targeted-CNS-and-Neuromuscular-Disorders.html 
2. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-plans-build-new-state-art-gene-therapy
3. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-launch-pioneering-study-develop-digital-biomarkers

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