基因療法是一種透過修正潛在遺傳問題來治療或預防疾病的醫學方法，藉由改變一個人的基因構成而不是使用藥物或手術來治療疾病。基因療法可以透過多種機制發揮作用，包括用健康的基因複製替換致病基因、將不能正常運作的致病基因去活化、將新的或修飾基因引入體內以幫助治療疾病，目前針對的熱門領域如癌症、遺傳疾病與傳染病。
RNA 療法的基因傳遞技術新進展！（基因線上國際版）CAR-T 細胞療法讓製藥業與生技業合作
嵌合抗原受體 T 細胞療法（Chimeric Antigen Receptor-T cell，CAR-T）是一種新型免疫治療方法，結合基因治療與細胞治療，適用於治療癌症，從患者血液中提取 T 細胞，接著在實驗室中透過添加嵌合抗原受體的基因對其進行修飾。
2017 年美國食品藥物管理局（FDA）核准世界上第一個 CAR-T 細胞治療，於小兒或年輕的 B 細胞急性淋巴性白血病，目前為止已有批准的六種 CAR-T 細胞療法：諾華（Novartis Pharmaceuticals Corporation）的 Kymriah（tisagenlecleucel）、必治妥施貴寶（BMS）的 Abecma（idecabtagene vicleucel）、楊森藥廠（Janssen Biotech）的 Carvykti（ciltacabtagene autoleucelin）、Kite Pharma 的 Yescarta（axicabtagene）及 Tecartus（brexucabtagene autoleucel）、BMS 與 Juno Therapeutics 的 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）。其中，Abecma更是首個用於治療多發性骨髓瘤的以細胞為基礎的基因療法。
CAR-T 細胞治療在全球已逐步發展為製藥巨頭與生醫科技公司的新合作方式，例如拜耳（Bayer）與 Atara Biotherapeutics 近期簽訂了一項全球許可協議，以開發下一代 ATA3271，這是一種以間皮素為導向的 CAR-T 細胞療法。
此外，除了應用於血液系統惡性腫瘤之外，更積極開發在實體腫瘤的作用，將推動市場的成長。例如最近的一項研究表明，將免疫細胞注入患者體內，縮小消化系統中的腫瘤，期中結果顯示 37 名患者中近 50% 的人腫瘤在治療後縮小。
細胞治療以臍帶血幹細胞為數最多
細胞治療是將自體（autologous）細胞、或他人的細胞又稱為同種異體（allogeneic）細胞，經過體外培養或加工程序之後，再將這些處理過的細胞引進患者體內使用，以達到治療或預防疾病之目的。
細胞治療初期發展與基因治療不同，主要用於抑制器官或骨髓移植後引起的排斥反應；基因治療則是專注於罕見疾病或遺傳性疾病。不過兩種治療方法現在同列為先進醫療產品，適用於治療心血管疾病、代謝性疾病與癌症。
美國生物製品評估與研究中心（CBER）明確闡述：「細胞治療產品包括細胞免疫療法、癌症疫苗與其他類型用於某些治療適應症的自體及同種異體細胞，包括造血幹細胞與成體幹細胞、胚胎幹細胞。而人類基因療法則是採取修改或操縱基因表達，或者改變活細胞的生物學特性以用於治療用途。」
細胞治療的類型包括免疫細胞、幹細胞與其他體細胞。1997 年美國 FDA 核准了人體細胞治療產品 Carticel，現今紛紛有許多產品核准上市，研究領域最多的是癌症相關治療領域，神經相關及心臟血管相關次之。進一步分析所使用的細胞類型，多為臍帶血造血幹細胞、間葉幹細胞、脂肪（幹）細胞、免疫細胞（含 T 細胞、NK 細胞、樹突細胞）。
目前核准最多的為臍帶血造血幹細胞療法，可以施行的場域多半為實驗室或者生技公司，登記有案的例如 Cleveland Cord Blood Center 的 Clevecord、杜克大學醫學院的 Ducord、New York Blood Center, Inc 的 Hemacord、科羅拉多大學臍帶血庫臨床免疫實驗室、SSM Cardinal Glennon 兒童醫療中心的 ALLOCORD、MD Anderson 臍帶血銀行、LifeSouth Community 血液中心以及 Bloodworks。
特殊基因療法市場展望
較為特別的基因療法是 2019 年上市的 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），批准用於兩歲以下脊髓性肌肉萎縮症（SMA）I 型患者，其價格高昂，當年要價 212.5 萬美金。
製藥商諾華公司在今年三月時公布其最新臨床試驗 SPR1NT 的數據，顯示具有三個 SMN2 拷貝基因的兒童在症狀出現前接受治療，達到了與年齡相稱的運動里程碑，包括站立及行走。對其他三項研究 START、STR1VE-EU 與 STR1VE-US 的附加事後分析還發現，患有 I 型 SMA 的兒童在治療後達到或維持了重要的延髓功能測量，包括說話、吞嚥和進食的能力以及維持氣道保護的能力。
另外，2015 年 安進（Amgen）的 Imlygic（talimogenelaher-parepvec，T-Vec）則是 FDA 核准的第一個以溶瘤病毒藥物應用於治療黑色素瘤，適用於初次手術後又復發的黑色素瘤患者，皮下及淋巴結病變的局部治療。
Imlygic 的作用機制為將 I 型單純皰疹病毒進行基因改造，其特性為可在腫瘤內複製並產生 GM-CSF 免疫刺激蛋白，促進抗腫瘤免疫反應的發生，進而引起細胞裂解或死亡。目前也有與其他治療方法合併使用的臨床試驗正在進行，希望能夠增強免疫系統對抗癌症。
延伸閱讀：日本細胞與基因療法新格局，應用將更趨多元化參考資料：
1. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/what-gene-therapy#:~:text=Gene%20therapy%20is%20a%20technique,that%20is%20not%20functioning%20properly
2. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
3. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/biologics-guidances/cellular-gene-therapy-guidances
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