全球第 7 款 CAR-T 疗法 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel） 今年 2 月底刚获得 FDA 批准，不到一个月 Carvykti 又传来捷报。3 月 25 日，欧盟人体药品委员会（CHMP）再通过 Carvykti 上市许可；短短时间内成功开拓了欧、美两地的治疗市场。
百济神州开发 BTK 抑制剂 Brukinsa，获准治疗罕见淋巴瘤（基因线上国际版）Carvykti 获 EMA 优先医学计画支持送审
Carvykti 是由娇生集团（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）药厂与中国南京传奇（Nanjing Legend Biotech）合作开发的疗法，此次送审欧洲的 Carvykti 是在 EMA 优先医学计画（PRIority MEdicines, PRIME）的支持下，于去年 4 月送出上市申请的。
CHMP 核准 Carvykti 适应症为至少接受过 3 线治疗的复发与难治型多发性骨髓瘤；先前 FDA 核准治疗对象，则是至少接受过 4 线治疗患者。
全球唯二多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法
在多发性骨髓瘤领域，2021 年 3 月才出现全球第一款 CAR-T 疗法 Abecma（idecabtagene vicleucel）。Abecma 由必治妥施贵宝（Bristol Myers Squibb, BMS）与 2seventy bio 共同研发。3 月上市以来，Abecma 在 2021 年就为两公司带进约 1.5 亿美金营收。
Abecma 与 Carvykti 都是都是标靶 B 细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA）的 CAR-T，两款药物获核准的临床试验分别列如下。
Carvykti 获得 EMA 核准是基于 CARTITUDE-1 临床试验，该试验显示 113 名受试者的整体缓解率（overall response rate, ORR）为 84%，69% 受试者的癌症病症达完全缓解（complete response, CR）。
至于 Abecma 的核准则是基于 KarMMa 临床试验，受试者为至少接受过 3 线治疗、并且包含一种免疫调节剂用药（immunomodulatory agent），显示治疗后整体缓解率为 72%，28% 受试者达完全缓解。
延伸阅读：必治妥施贵宝的多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法获日本核准参考资料：
1. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-adult-patients-multiple-myeloma
2. Blood, 2021; https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0006497121025416
3. NEJM, 2021; https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2024850
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