COVID-19 冲击细胞与基因疗法临床试验设计、申请和审查？－BIO Digital 亮点

目前已经有 4 种基因疗法获得美国 FDA 核准，也期望新的一年有更多疗法能获得核准。FDA 也预期 2020 年将有超过 200 件细胞与基因疗法申请审查（new drug application, NDA），总计超过 800 件审查，也预计 2025 年起，越来越多细胞与基因疗法能取得核准上市。

对此，BIO Digital 的“Race Against the Clock: Bringing New Cell and Gene Therapies to Market”场次，邀请 FDA 生物制剂研究暨评估中心（Center for Biologics Evaluation and Research, CBER）的组织及新兴疗法办公室（Office of Tissues and Advanced Therapies, OTAT）的 Wilson Bryan 主任进行分享，在新冠肺炎（COVID-19）下，细胞与基因疗法临床试验申请变化，以及相关生技厂商如何因应。

Bryan 主任提到，在 COVID-19 大流行之前，他们的工作量已大大增加，在过去的 3 年中，他的办公室团队已收到基因疗法新药临床试验申请（investigational new drug applications, IND）数量增长了 2 倍。尽管 COVID-19 并未增加基因疗法的临床试验申请量，但使用细胞疗法和静脉内免疫球蛋白（intravenous immunoglobulin, IVIG）治疗 COVID-19 的临床试验申请却日益增加。虽然他们的临床团队也特别努力使用免疫球蛋白产品和使用细胞产品治疗严重感染 COVID-19 的患者，以及考虑使用这些产品来预防。

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但是，即使迫切需要 COVID-19 的新疗法，Bryan 主任也强调，从长远来看，精心设计的临床试验是非常重要的。因为，最终他们仍必须了解这种流行病，知道哪些产品可以帮助患者，哪些产品不能。在某些情况下，他们看到的临床试验规模很小且不受控制，实际上并不会推动我们前进。但是随后，他们看到一些赞助商正在进行精心设计的临床试验，有望帮助他们找到该疾病的治疗方法。

与 FDA 其他办公室一样，Bryan 主任的团队也将与大流行相关的工作放在首位，产业界可预期到，FDA 在反应、会议和新指引方面会有所延迟。申请者可能会发现其团队的回复速度有些慢，并且他们可能会以书面形式提供回复，而不是电话会议。会议方面，仍按计划进行，他们仍然作出回应，只是可能没有那么快。