法国制药巨擘赛诺菲（Sanofi）公司日前宣布旗下的 Dupixent（dupilumab）已获美国 FDA 认可，成为首个治疗 6 个月至 5 岁幼儿的中度至重度异位性皮肤炎（俗称湿疹）的生物药品。该药物在 2020 年 5 月已获 FDA 批准用于 6 至 11 岁的儿童湿疹患者。
目前欧洲药品管理局正在审查同一年龄组别的监管申请，赛诺菲亦正向其他国家的监管当局提交申请。
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对许多儿童湿疹患者来说，局部治疗并不能充分控制病情。仅在美国，就有超过 75,000 名 5 岁以下的儿童患有无法控制的中度至重度湿疹，其中大多数都需要新的治疗方案。
Dupixent 是一种完全源自人类的单株抗体，同时抑制介白素（Interleukin）IL-4 及 IL-13的讯号传递。这两种物质可在体内引起一连串过度发炎反应，特别是第 2 型发炎反应（Type 2 inflammation），继而触发湿疹。
FDA 对该药物的最新认可是基于先前一项针对 Dupixent 的第三期临床试验的结果。该研究招募了 162 位年龄 6 个月至 5 岁、患有中度至重度湿疹的幼儿受试者，旨在评估 Dupixent 的药效和安全性。治疗组使用 Dupixent 搭配弱效外用类固醇（TCS），而对照组则只使用 TCS。
在试验期间，Dupixent 根据受试者体重每 4 周给药一次（体重 5 至 15 公斤的为每次 200 毫克，15 至 30 公斤的则为每次 300 毫克）。该试验达到了主要终点，在第 16 周时，28% 的患者在研究者总体评估（investigator’s global assessment，IGA）中得分为 0（皮肤清晰）或 1 （皮肤几乎清晰），而单独使用安慰剂 TCS 的患者只有 4%。另外 53% 的患者在总体疾病严重程度上比原本状况有 75% 或更大程度的改善，而对照组则只有 11% 的患者能达到此效果。
所有次要终点也都达成，其中包括在第 16 周有临床意义的瘙痒减少。治疗组有 48% 的患者能实现此效果，而使用安慰剂的患者则只有 9%。另外 Dupixent 在 6 个月至 5 岁儿童中的长期安全性也与枢纽试验中观察到的安全性相似，并与在较年长的湿疹患者中观察到的情况一致。
Dupixent 的副作用包括手足口病和皮肤乳头状瘤，分别有 5% 和 2% 的受试者出现该状况，但在这些病例中没有一个导致治疗中止。完成试验的儿童有资格参加一项开放标签的扩展试验，以评估 Dupixent 在该年龄组别中长期治疗的安全性和有效性。
酝酿多年，一鸣惊人的畅销药物？
Dupixent 是赛诺菲和另一制药大厂再生元（Regeneron Pharmaceuticals）之间长达 15 年合作的成果。由于 Dupixent 先后获准应用于治疗湿疹、哮喘和鼻息肉等流行疾病，该药物在 2019 年开始为制药商带来利润。2021 年，Dupixent 的全球超过 56 亿美元，比前一年增长 52.7%，其中单在美国国内销售额就超过 42 亿美元。
作者：Joy Lin
编译：Richard Chou
原文：FDA OKs First Biologic for Children Under 5 With Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis
参考资料：
1. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-06-07-20-45-00-2458243
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