总部位于波士顿的 Entrada Therapeutics 于 2 月 9 日宣布，其美国 HSR 法案（Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976）所规定的等待期已过，将完成与福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）的合作许可协议，共同研发胞内体逃脱载体（Endosomal Escape Vehicle, EEV™） 疗法以治疗强直型肌肉萎缩症第一型（Myotonic dystrophy type 1, DM1）与神经肌肉疾病。
Entrada 开发胞内体逃脱载体（EEV™），改善患者生活
根据 2022 年 12 宣布的协议条款， Entrada 将获得 2.24 亿美元的预付款以及 2600 万的股权投资，若成功实现相关开发、研究、监管、和商业里程碑，可获得高达 4.85 亿的资金，及未来产品净额销售权利金。
Entrada 是一家生物制药公司，旨在透过 EEV 疗法改善患者生活；EEV 疗法使药物更有效传输至各组织和器官，并在长期被视为无法进入和治愈的细胞内靶点发挥作用，进而提高疗效。
透过 Entrada 独家、多面向及模组化的 EEV 平台，开发基于寡核苷酸（oligonucleotide）、抗体（antibody）及酶（Enzyme）的组合，来治疗神经肌肉疾病（Neuromuscular diseases,NMDs）、免疫学、肿瘤学及中枢神经系统疾病。
协同 Vertex 推动 ENTR-701 及 DM1 研发
此协议包含一个为期 4 年的全球研发合作，Entrada 将持续推行 ENTR-701 及 DM1 的研发；Vertex 则负责 ENTR-701 在全球的发展、生产及商业行为，以及其他 DM1 研究的额外计画。
公司预期这些资金收益，包括股权投资、协作、里程碑、有价证券及持有现金等收入，得以延展公司现金生命周期（cash runway）至 2025 年下半年，并支持公司扩大及持续研发针对裘馨氏肌肉失养症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）及神经肌肉疾病以外的适应症的 EEV 治疗候选药物。
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