7 月 11 日,美国 Vertex 宣布以 3.2 亿美元现金收购糖尿病疗法公司 ViaCyte,及 ViaCyte 旗下 3 项针对糖尿病的细胞疗法,借此加速开发 Vertex 原先拥有的糖尿病产品线与产品组合。
Vertex 的 CEO Reshma Kewalramani 表示,透过收购 ViaCyte 将扩大以干细胞为基础的治疗产品线,并为先天没有胰岛素的第一型糖尿病患者带来新的治疗途径。
美国无止尽的的胰岛素价格抗争!(基因线上国际版)Vertex、ViaCyte 各自开发糖尿病细胞疗法
第一型糖尿病病发原因,是由于负责分泌胰岛素的 β-胰岛细胞被免疫系统或其他原因受损,导致患者先天缺乏足够的胰岛素生成。一般只能透过例行注射胰岛素消极治疗,而无法从根本根治。
Vertex 先前已针对第一型糖尿病开发已干细胞为基础的异体、完全分化的细胞疗法 VX-880,透过注输可以正常产生胰岛素的胰岛干细胞达到治疗效果。VX-880 已通过概念验证(proof-of-concept)并正进行 1/2 期试验中。
今年 6 月 Vertex 最新于 American Diabetes Association 年会发表数据显示,受试者接受 VX-880 目标剂量一半的治疗,患者体内对葡萄糖有反应的胰岛素分泌量增加、糖化血色素(HbA1c)值下降。
Vertex 收购的 ViaCyte 致力开发糖尿病的干细胞疗法,该公司的异体干细胞疗法 VCTX210 同样是用于治疗第一型糖尿病。VCTX210 运用基因编辑技术,使其可以躲避患者体内的免疫系统攻击,并将低患者对外源性胰岛素的需求。
共同盟友 CRISPR Therapeutics
值得注意的是,Vertex、ViaCyte 都与基因编辑领先公司 CRISPR Therapeutics 进行合作。
Vertex、CRISPR 自 2015 年开始战略研究合作,共同使用 CRISPR/Cas9 研发针对人类遗传疾病的潜在新疗法。去年 4 月,双方修订合作内容,针对 β 地中海贫血和镰刀型细胞贫血症开发基因疗法 CTX001。
至于 ViaCyte、CRISPR 合作开发的糖尿病细胞疗法 VCTX210,则在今年 2 月展开 1 期试验,以评估其安全性与耐受性,试验预计于今年 12 月完成。
延伸阅读:联手基因编辑巨头张峰!Vertex 投 12 亿美元开发血液疾病基因疗法参考资料:
1. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-acquire-viacyte-goal-accelerating-its-potentially
2. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-new-data-vx-880-phase-12-clinical-trial-american
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