第一型糖尿病患者新福音！Vertex 细胞疗法通过 FDA 试验用新药申请

Vertex Pharmaceuticals 今日宣布，美国食品药物管理局（Food and Drug Administration, FDA）核准 VX-264 的试验用新药（Investigational New Drug, IND）申请，并打算在加拿大和美国展开第 1/2 期的临床试验，以治疗第一型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）病患。

VX-264 疗法内容与临床试验申请现况

VX-264 是一种源自干细胞、完全分化的胰岛细胞疗法，其异体人类干细胞（allogeneic）被封装在 Vertex 研发的通道阵列装置（channel array device），旨在保护细胞不受身体免疫系统的影响；此种研究性疗法不需要免疫抑制作用（immunosuppression），能扩大触及 T1D 病患者群。

Vertex 已获得加拿大卫生局（Health Canada）临床试验申请（Clinical Trial Application, CTA）的核准，计画在 2023 上半年启动 1/2 期临床试验，以研究 VX-264 对患者的安全性、耐受性及效用性。

胰岛素分泌失调，T1D 患者难以完全治愈

T1D 的起因为胰腺中产生胰岛素的细胞受自身免疫系统破坏，导致胰岛素分泌及血糖控制的失调。缺乏胰岛素使身体处理营养素的功能异常，进而形成高血糖，可能引发糖尿病酮酸中毒（Diabetic Ketoacidosis），随着时间推移将导致并发症如肾脏病、肾衰竭、眼睛疾病、心脏病、中风、神经损伤，甚至死亡。

受制于胰岛素输送系统的局限性性和复杂性，T1D 患者难以维持血糖控制的平衡；治疗 T1D 的方法有限，除了胰岛素以外，目前并没有完全治愈糖尿病的方法。

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参考资料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20230308005894/en/Vertex-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-VX-264-a-Novel-Encapsulated-Cell-Therapy-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-RLXHJgazfQJNuOVHefdHP-D8R-QU5o2AvY8bhI9uvWSD8DYIYv4TIC1g1u0AKcacnnViVjtb72bOP4-4nHK5ieT3WxPE8m_kWI77F87CseT