美國食品和藥物管理局（FDA）於 14 日批准首個治療成人非酒精性脂肪性肝病（NASH）伴有中度至重度肝硬化（纖維化）的藥物 Rezdiffra（resmetirom），將與飲食和運動一起使用。Rezdiffra 因此領域突破性療法、快速通道和優先審查而獲准。FDA 將 Rezdiffra 的批准授予 Madrigal Pharmaceuticals。
Resmetirom 為 MASH 病人帶來新希望：肝纖維化 3 期試驗呈現正向結果（基因線上國際版）高盛行率慢性疾病，驅動龐大市場需求
NASH （現今更名為 MASH）是非酒精性脂肪性肝病的進展階段，肝臟發炎會隨著時間推移，導致肝硬化和肝功能障礙之風險。NASH 通常與其他健康問題（如高血壓和第 2 型糖尿病）一起發生。據一項 Meta-Analysis 估算，在全球約有 32% 人口患有脂肪性肝病（Nonalcoholic fatty liver disease，NAFLD），預計這一數字將增加。
Resmetirom 是一種非類固醇選擇性甲狀腺激素受體 β（THR-β）藥物。作用機制是通過結合甲狀腺激素受體 β，活化基因轉錄，進而影響脂質代謝和胰島素敏感性，減少肝臟脂肪積聚。這種藥物被研究用於治療非酒精性脂肪性肝病和代謝症候群。
肝臟發炎與纖維化程度在 4 個多月顯著改善
Rezdiffra 的安全性和有效性是根據一項為期 54 個月的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，在第 12 個月分析代表性結果評估。該代表性結果衡量肝臟發炎與纖維化程度。試驗贊助方需要進行後續研究以驗證並探討 Rezdiffra 臨床效益，將通過另一個為期 54 個月之研究探討。
病人需進行肝臟活檢以進行臨床試驗，確認是由 NASH 引起的發炎伴有中度或重度肝硬化。在試驗中，共有 888 名受試者被隨機分配到以下其中 1 組：安慰劑（294 名受試者）；80 毫克 Rezdiffra（298 名受試者）；100 毫克 Rezdiffra（296 名受試者）；每天 1 次，除了 NASH 的標準治療外，尚須包括飲食和運動諮詢。在僅經過 1 年治療後，部分病人出現這些變化的證據是顯著的，因為該疾病通常進展緩慢，因此這樣的效果格外顯著。相應試驗結果如下表。
Rezdiffra 最常見的副作用包括腹瀉和噁心，同時也有藥物誘導性肝毒性和與膽囊有關的副作用風險。在脫分化肝硬化（decompensated cirrhosis）病人中應避免使用 Rezdiffra。如果在 Rezdiffra 治療期間出現肝功能惡化的徵兆或症狀，病人應停止使用 Rezdiffra。與 Rezdiffra 同時使用某些其他藥物，尤其是用於降低膽固醇的他汀類（Statin）藥物，可能會導致潛在藥物相互作用風險。
根據回顧研究顯示，直至 2021 年度，過往 NASH 臨床試驗就已經達到 100 種以上，約有一半卡在臨床 2 期，臨床 3 期階段共有 9 種藥物，包含諾和諾徳（Novo Nordisk）、吉利徳（Gilead）與艾伯維（Abbivie）等大廠皆在此列，由 Madrigal 藥廠脫穎而出，著實讓人驚豔，回顧也可以發現，2022 年 12 月 Madrigal 三期試驗達標也透此先機。
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