FDA 拒绝批准！Spectrum 申请 Poziotinib 用于 NSCLC 二线用药遭拒

Spectrum Pharmaceuticals, Inc. 近日表示美国食品药物管理局已拒绝批准其实验性肺癌药物 poziotinib。关于 Spectrum 的新药申请（new drug application，NDA）完整回复函（CRL）提及，poziotinib 申请用于先前接受过治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，其携带 HER2 外显子 20 插入突变。FDA 认为不能以目前的形式批准 poziotinib 的申请，必须另外产生数据，包括随机对照研究。

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专家小组对 II 期数据不信任

高达 4% 的肺癌病例具有 HER2 突变，其中 HER2 外显子 20 突变（exon 20 insertion mutations）是最常见的形式。Spectrum Pharmaceuticals 申请加速批准 poziotinib 作为 HER2 外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌患者二线治疗药物，但 FDA 对支持该药物的第 II 阶段数据不以为然。即使在 30 位试验参与者中，包括之前接受过铂类化疗的病人身上显示出良好的抗肿瘤活性。

临床试验中纳入晚期 HER2 外显子 20 突变 NSCLC 患者，接受 poziotinib 治疗，剂量为 16 mg/d，为期 28 天。主要终点是根据 RECIST 1.1 版的客观反应率。在初始放射学反应后至少 28 天进行确认扫描。

接获消息后大裁员

Spectrum Pharmaceuticals 立即取消 poziotinib 计画的优先级，加速降低成本，包括裁减 75% 研发人员。企业总裁 Tom Riga 表示，仍然相信 poziotinib 可以为患有罕见肺癌的患者提供有意义的治疗选择，而其他疗法对患者来说，那都失败了。将继续探索 poziotinib 的潜在策略替代方案，包括合作伙伴关系与业务发展机会。

据悉，Spectrum Pharmaceuticals 将集中精力推动最近推出的商业药物 ROLVEDON（eflapegrastim-xnst）注射剂，适用于接受骨髓抑制抗癌药物治疗的非髓系恶性肿瘤成年患者。

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参考资料：
1. https://investor.sppirx.com/news-releases/news-release-details/spectrum-pharmaceuticals-receives-complete-response-letter-us
2. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34550757/