吉立亚医药（Gilead Sciences, Inc.，下文简称吉利亚）在 2 月 12 日宣布以总价值 43 亿美元收购 CymaBay 公司。CymaBay 的主要潜力药 seladelpar 用于治疗原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC），此交易将可强化吉立亚现有的肝脏药物产品组合。
吉立亚医药启动全球 ALL4Liver 赠款计划，帮助实现世界卫生组织 2030 年消除病毒性肝炎目标（基因线上国际版）原发性胆汁性胆管炎，女性肝功能的隐性杀手
吉立亚在 2023 年 7 月启动全球 ALL4Liver 赠款计划，帮助世界卫生组织实现 2030 年消除病毒性肝炎目标。吉利亚旗下肝病药物包含 B 型肝炎（HBV）、D 型肝炎（HDV）、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）与原发性硬化性胆管炎（Primary Sclerosing Cholangitis）等，显示公司对于肝脏慢性疾病的持续投入。
(来源: 官网; 制表: 基因线上)
PBC 是一种罕见的“慢性胆汁淤积性肝病”，主要会逐渐损害 40 岁以上女性（每 1,000 名 40 岁以上女性中就有 1 人）的肝脏内胆管，这种损害会阻碍胆汁的正常流动，而随着胆汁的积累，将导致发炎与纤维化，常见的早期症状是搔痒和疲劳，最终可能进展为肝硬化、肝衰竭，并可能需要进行肝脏移植。
PBC 的确切病因尚不完全清楚，但一般认为其涉及遗传易感性与环境因素，这些因素触发对胆管细胞的不当自体免疫反应。虽然 PBC 主要影响中年妇女，但也可能发生在男性身上。PBC 的症状在不同个体之间差异很大。在疾病早期阶段，病人可能根本没有症状。当症状出现时，可能包括疲劳、搔痒、眼睛和嘴巴干燥（西卡综合症）、右上腹不适和皮肤颜色变深。随着疾病进一步进展，可能出现更严重的并发症，如黄疸、由于体液积聚导致的腿、腹部肿胀（水肿与腹水），也可能导致骨质疏松等。
Seladelpar 3 期 RESPONSE 试验，呈现 PBC 显著疗效
Seladelpar 是一种口服选择性过氧化物酶体增殖物激活受体 δ（peroxisome proliferator-activated receptor delta，PPARδ）激动剂。PPARδ 为一种转录因子，于人体内的主要功能为脂肪燃烧与抗发炎作用，其抑制发炎化学物质产生的效果对 PBC 疾病治疗有效。
在关键的 3 期 RESPONSE 试验中，seladelpar 在生化反应主要复合终点（seladelpar 试验组为 61.7%，安慰剂为 20.0%）、标准化 12 个月碱性磷酸酶（seladelpar 试验组为 25.0%，安慰剂为 0.0%）均达到了与安慰剂相比的统计学显著性。对于持续 12 个月的中度至重度搔痒病人，6 个月后其搔痒症状有显著改善。
Seladelpar 获 FDA 与 EMA 积极审查认定
美国食品药物管理局（FDA）目前已完成备案审查并接受 seladelpar 的新药申请（New Drug Application），并授予优先审查权，处方药使用者付费法案（Prescription Drug User Fee Act）实施日期预计为今（2024）年 8 月 14 日。Seladelpar 获得 FDA 的突破性疗法认定，显示此药对于无肝硬化或处于代偿性肝硬化阶段的 PBC 病人具有重大创新与潜在的临床优势。
在欧洲药品管理局（EMA）方面，Seladelpar 则通过 PRIME 状态认定，以利加速此药物开发与审核过程，更快地提供给 PBC 病人。除此之外，Seladelpar 在美国和欧洲皆获得孤儿药认定。
吉立亚董事长兼执行长 Daniel O’Day 表示：“我们期待利用吉立亚在治疗肝病方面的知识与经验来推动 seladelpar 的开发。基于 CymaBay 团队迄今为止良好的研发成果，我们将有潜力解决 PBC 病人未满足的重大需求。”
CymaBay Therapeutics 总裁兼执行长 Sujal Shah 则表示：“今天与吉立亚达成的协议是 CymaBay 多年来致力于推进 seladelpar 的结晶。现在 seladelpar 已获得 FDA 的优先审查，CymaBay 很高兴吉立亚能够运用其监管和商业专业知识，尽快将 seladelpar 提供给 PBC 病人。”
延伸阅读：基因线上吉利亚医药相关报导参考资料：
3. https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/bile-duct
4. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK459209/
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