相較於雙股螺旋 DNA,RNA 研究發展和新藥開發的相關知識、技術則前進得較為緩慢。科學家於 1960 年代發現 mRNA)的存在,但是 RNA 編輯技術的應用一直到 1990 年代開始起步,直至最近 20 年間,RNA 相關的疫苗研發、新藥開發、核准與上市才蓬勃發展。本期基因線上 GeneOnline 專題聚焦這項具有潛力的基因編輯技術,分別回顧 RNA 編輯技術發展歷程、產業動態、專家訪談 3 大面向,深度介紹 RNA 編輯的發展進程。
基因編輯新紀元?RNA 編輯技術回顧與比較
RNA 編輯的起源,可以回溯到 1986 年單細胞原蟲體內觀察到的現象。Rob Benne 和幾位科學家發表於《Cell》研究發現,原蟲粒線體中轉移突變的細胞色素氧化酶基因轉錄本,帶有 4 個非由 DNA 編碼來的外插尿嘧啶(Uracil)序列。他們於是把尿嘧啶的插入現象,也就是 RNA 在轉錄後修飾,使其與 DNA 序列不相應的機制,命名為「RNA 編輯」…
RNA 編輯逆勢而上!從 6 間焦點企業解密研發&產業趨勢
RNA 編輯研發熱潮興起,不少公司啟動相關研究計畫,新創也靠新穎技術吸引投資人目光,募得資金。目前,該領域研發趨勢落在人體 RNA 編輯機制 ADAR (adenosine deaminase act on double-stranded RNA)上,透過引導 RNA(guide RNA, gRNA)將 ADAR 移動到特定位點,進行精準且高效的編輯…
獨家專訪系列
自然 RNA 修飾,基因檢測的新興潛力股!專訪中研院莊樹諄研究員
要解釋 RNA 編輯的功能,難以避開「基因」與「演化」這兩個重要的生命科學議題。中研院基因體研究中心的莊樹諄研究員,從資訊科學跨足生命科學領域,正是國內少數利用大數據分析工具從事基因體演化研究的學者,他的跨界研究更是揭開人體自然 RNA 編輯在臨床治療的豐富潛力…
RNA 編輯崛起,不再屈居 CRISPR 之下?專訪 Joshua Rosenthal 教授
自從 CRISPR 技術發展以來,基因編輯長久都被 CRISPR 的光環佔據,但近年 RNA 編輯逐漸興起,更有著能顛覆基因編輯世界的潛力。「多虧了 COVID-19 疫苗,現在每個人都知道 mRNA。 RNA 變成了超級明星,但在過去 10 年以前,人們對它並不那麼熟悉。」芝加哥大學(University of Chicago)海洋生物實驗室的神經生物學家 Joshua Rosenthal 教授說道…
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為大腦點一盞燈:新 RNA 編輯工具可照亮大腦
RNA 是遺傳物質的通用介質,也是細胞類型及狀態多樣性的基礎,儘管在相關測序技術上已取得許多進步,目前仍缺乏使用 RNA 來觀察或操縱細胞類型的技術,但杜克大學團隊在《Nature》最新研究中展示的新型編輯工具 CellREADR 或許將改變這點…
擺脫基因療法脫靶困境!能在人體運作的 RNA 轉譯系統誕生
由麻省理工學院(MIT)及哈佛大學(Havard University)聯合發佈於《Nature Biotechnology》研究,提出一種可以高度精準標靶 RNA 的編輯系統 eToehold。這項編輯平台在與目標 RNA 結合之後才會啟動下游蛋白轉譯功能,因此可以應用至許多需要精準標靶細胞的療法,例如癌症標靶治療、針對特定細胞的基因療法…
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CRISPR 基因編輯巨頭張鋒團隊新突破 ,成果連登《Nature》、《Nature Biotechnology》!
麻省理工學院教授張鋒可以說是基因編輯技術 CRISPR 的重要推手,他研發了 CRISPR/Cas9 平台應用於真核細胞的 DNA 編輯。而目前國際上專精 CRISPR 技術兩大陣營,分別是以 MIT 張鋒為首的研究團隊,以及加州大學 Jennifer Doudna 團隊,張鋒與 Jennifer Doudna 為此爭奪諾貝爾獎殊榮,多年來也在 CRISPR 技術上互打專利保護戰…
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