美国食品药物管理局（FDA）已核准 A 型血友病第八凝血因子替代疗法 Altuviiio（之前称为 Efanesoctocog Alfa），仅需每周给药一次，可用于常规预防、需求性治疗。Altuviiio 是第一个也是唯一在当周大部分时间内，每周一次的剂量均能提供正常的凝血因子活性（超过 40%）的血友病治疗方法。
疼痛与关节健康皆有改善
此项核准是基于临床试验 Pivotal Xtend-1 的 III 期数据。实验中将患有严重 A 型血友病受试者分成两组，在 A 组（133例患者）中，患者每周接受一次 efanesoctocog alfa（每公斤体重 50 IU）预防用药，进行 52 周。在 B 组中，患者接受 efanesoctocog alfa的需求性治疗 26 周，接着之后的 26 周每周以 efanesoctocog alfa 进行一次预防用药。主要终点是 A 组平均年出血率（ABR）。
结果显示，在 A 组中中位年出血率为 0、平均年出血率估计值为 0.71。平均年出血率从 2.96 降至 0.69，提供明显的出血保护。而且 Efanesoctocog alfa 在一周的大部分时间内提供的平均凝血因子活性 >40 IU/dL，在第 7 天为 15 IU/dL。进一步比较 52 周和基线测量值时，Efanesoctocog alfa 预防改善了身体健康（p<0.001）、疼痛强度（p=0.03）与关节健康（p=0.01）。与先前的第八因子预防方式相比，ABR具有统计学意义和临床意义的减少（降低 77%，p<0.001），且几乎所有（97%）的出血事件都透过单次注射 efanesoctocog alfa 获得解决。
具安全性，费用预估不会大幅扬升
Efanesoctocog alfa 耐受性良好，在整个研究中，Altuviiio 具有既定的安全性，未检测到关于第八凝血因子的抑制剂发展报告，而最常见的治疗紧急不良事件（>5% 的参与者）是头痛、关节痛、跌倒与背痛。Altuviiio 是赛诺菲（Sanofi）与 Sobi 开发，美国食品药物管理局先前曾于 2022 年 5 月批准了 Altuviiio 突破性疗法的名称，预计 2023 年下半年将提交欧盟委员会。
赛诺菲也发出声明，为确保患者能够获得 Altuviiio 所提供更好的出血保护，Altuviiio 的定价与使用 Eloctate 预防性治疗患者的年费用将采持平状态。
参考资料：
1. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-02-23-21-00-00-2614759
2. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-01-25-22-30-00-2595681
3. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2209226
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