JP Morgan 健康医疗大会为年度全球生技医药投资盛会，第 40 届大会于 1 月 10 日线上盛大展开。大会第一日，辉瑞（Pfizer）、拜耳（Bayer）等国际大厂抢先宣布投资基因编辑新疗法；医疗科技方面，娇生（J&J）、Illumina 也展开数位医疗及基因定序等布局。
辉瑞 13.5 亿美金联手 Beam 开发罕病基因疗法
辉瑞与基因编辑公司 Beam Therapeutics 签订 4 年期罕见疾病疗法开发计画，辉瑞将支付 3 亿美金预付款，里程碑金预计可达 10.5 亿美金，总交易价值高达 13.5 亿美金。
辉瑞将应用其 mRNA、脂质奈米颗粒（lipid nanoparticles, LNP）、以及基因编辑技术，结合 Beam 能编辑基因上特定碱基（base）技术，该技术优势为不用破坏双股 DNA，即能精准标靶单一碱基进行修正。
双方目标开发 3 个罕见疾病基因位点，适应症涵盖肝脏、肌肉、中枢神经系统的变异疾病。Beam 会执行前期研究与执行 1/2 期临床试验，辉瑞则负责后续候选药物开发及申请，且拥有独家授权，辉瑞及 Beam 将来利润分润占比分别为 65%、35%。
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Mammoth Biosciences 为诺贝尔奖得主 Jennifer Doudna 创立的基因编辑公司。近年跨足基因编辑的拜耳宣布与 Mammoth 达成合作协议，共同开发肝脏疾病基因疗法。Mammoth 这笔交易中将获得 4,000 万美金预付款，以及可能超过 10 亿元里程碑金。
拜耳将取得 Mammoth 在 CRISPR 方面专长，包含超小型基因编辑酵素 Cas14 和 Casɸ，使基因编辑能更有效率并精准执行，借此强化拜耳的细胞与基因治疗技术平台，如诱导性多功能干细胞（iPSC），以扩充基因编辑在人体内的临床应用。
延伸阅读：拜耳 20 亿重金收购，成功收买 Vividion 放弃 IPO！Sarepta 杜兴氏肌肉失养症基因疗法 2023 年送审 FDA
Sarepta Therapeutics 旗下针对杜兴氏肌肉失养症（Duchenne muscular dystrophy）的基因疗法 SRP-9001 临床数据表现佳，该公司预计 2023 年向 FDA 送交上市核准申请。
杜兴氏肌肉失养症是由于 X 基因变异、缺乏失养素（dystrophin）蛋白造成的疾病，实验疗法 SRP-9001 可将 dystrophin 蛋白的基因传递至患者体内，达到治疗效果。
SRP-9001 的 2 期试验共招募 41 名杜兴氏肌肉失养症受试者，进行为期 48 周治疗，结果显示以 North Star Ambulatory Assessment 评估患者运动能力有显著改善。
娇生、微软联手优化数位手术解决方案
娇生医疗设备部门（Johnson & Johnson Medical Devices Companies, JJMDC）于 JP Morgan 健康医疗大会期间宣布，将与微软（Microsoft）合作开发数位手术设施。
娇生医疗设备部门将现有的创新医疗科技，包含次世代医疗机器人、数据分析、人工智能与机器学习等数位方案，结合微软的云端基础设施，如 Azure 运算平台、Microsoft 365、Dynamics 365 等，以加速双方医疗数位应用开发。
延伸阅读：国际大厂分家浪潮！娇生拆分两大事业体，2025 年前推 10 款以上新药Illumina 扩大投入基因组应用
受益于过去 1 年全球基因定序需求大幅提升，Illumina 公告 2021 年营业额达 45.17 亿美金，较前年增长 39％。
同时该公司也宣布 2022 年将扩大布局开发癌症基因检测，相关合作包含与 Agendia 共同开发以基因组为基础的癌症筛检套组、以及与百霊佳殷格翰（Boehringer Ingelheim）开发以癌症分子特征筛选适合的用药患者。
为了扩大基因组的数据应用，Illumina 也宣布另两项合作案：将与基因数据库公司 Nashville Biosciences 合作，运用 Illumina 的 AI 平台开发基因组上新的药物靶点；此外也与医疗平台公司 Optum 达成协议，利用 Optum 的真实数据开发器官移植、慢性疾病及血液癌症的基因图谱，开发检测相关应用。
延伸阅读：从实体癌诊断扩展至血癌！Illumina 携手 Kartos 开发 TP53 伴随式诊断参考资料：
1. https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/pfizer-and-beam-enter-exclusive-multi-target-research
2. https://www.businesswire.com/news/home/20220109005059/en/Bayer-and-Mammoth-Biosciences-to-Collaborate-on-Novel-Gene-Editing-Technology
3. https://finance.yahoo.com/news/sarepta-therapeutics-gene-therapy-srp-155000189.html
4.https://www.jnj.com/johnson-johnson-medical-devices-companies-announces-strategic-partnership-with-microsoft-to-further-enable-its-digital-surgery-solutions
5. https://www.prnewswire.com/news-releases/illumina-delivers-2021-results-ahead-of-expectations-strong-2022-guidance-and-deep-pipeline-of-long-term-growth-opportunities-at-2022-jp-morgan-healthcare-conference-301457589.html
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