协和麒麟株式会社肿瘤性软骨症罕药 CRYSVITA 获得欧盟 EC 核准

高磷尿性间质肿瘤（phosphaturic mesenchymal tumor, PMT）是一种特殊的软组织及骨骼肿瘤，其特色为借由分泌包括纤维母细胞生长因子-23（FGF23）在内的抑磷素而造成低磷血症及肿瘤性软骨症（tumor-induced osteomalacia, TIO）。
日本协和麒麟株式会社（Kyowa Kirin Co., Ltd.）宣布旗下罕药 CRYSVITA 获得欧盟执委会（European Commission, EC）核准用于 1 至 17 岁儿童以及成人与纤维母细胞生长因子 23 （fibroblast growth factor 23, FGF23）相关，无法完全切除或局部切除之肿瘤性软骨症。

Kyowa Kirin 及 Amgen 的异位性皮肤炎第二期试验结果令人惊艳（基因线上国际版）

关于肿瘤性软骨症（tumor-induced osteomalacia, TIO）

TIO 亦称为致癌性软骨症（oncogenic osteomalacia），是一种后天性疾病，通常由小的、生长缓慢的良性 PMT 所引起。这是一种罕见的疾病，医学文献中报导的病例不到 1000 例，主要平均好发年龄为 40 至 45 岁的成年人。 TIO 通常会造成渐进式衰退且与肌肉骨骼缺陷有关，最终对身体进行日常活动的能力以及社交关系产生不利影响。

TIO 的特点是肿瘤分泌过多的纤维母细胞生长因子 23 (FGF23) 而引起的慢性低磷血症，导致肠道对磷酸盐的吸收减少和维生素 D 活化受损等。其常见的症状为骨头痛、行动困难、病理性骨折、身高减少以及肌无力等。罹患 TIO 的病人常因肌无力以及疼痛而严重影响其行动功能，包括无需扶持站立、行走以及工作。于心理层面上，罹患 TIO 亦严重影响病人情绪。

由于 TIO 经常被漏诊和/或延迟，因此检测血清磷酸盐指数确定诊断很重要。 TIO 中唯一的治疗方法是完全切除致病肿瘤。对于无法治愈性切除或局部切除的 TIO 病例，应考虑药物治疗。及早稳定磷酸盐指数对于改善 TIO 病人的健康至关重要。

CRYSVITA 二三事

CRYSVITA 是一种与 FGF23 蛋白结合并阻断其生物活性的重组单株 IgG1 抗体。是以皮下注射方式，成人每 4 周一次，1 至 17 岁儿童和青少年每 2 周一次给予治疗。CRYSVITA 的疗效和安全性主要以 TIO 疾病领域所发表的两项 2 期临床试验中得到证明，。试验证明 CRYSVITA 具有良好的耐受性并表现出可接受的安全性。

加上本次新的 EC 批准条件，CRYSVITA 现在于欧盟被给付用于治疗与 PMT 相关的 TIO 中 FGF23 相关的低磷血症，病人群为 1 至 17 岁的儿童和青少年以及成人之 PMT 无法治愈性切除或局部切除，以及用于 1 至 17 岁有骨病放射学证据的儿童和青少年及成人之性联遗传低磷酸盐血症（X-linked hypophosphatemia, XLH）。目前在美国以及日本皆已通过核准。

延伸阅读：肿瘤性软骨症的曙光：罕病药 Crysvita 全球监管概况

参考资料