近年來，與癌症相關的新興療法研發進展神速，其中包含免疫療法、小分子標靶療法與其他新型藥物等。隨著癌症療法的開發研究持續展現新突破，FDA 核准藥物的速度也相較十年前加快許多。從每年核准約 10 個療法，加速至現今每個月核准 3-4 個療法，就為讓飽受病情折磨的癌症患者能在有限的時間內得到最新、最優良的治療。
然而，加速核准也讓分佈於美國各地區、提供癌症照護的社區腫瘤學家（community oncologists）一時之間握有過多的資訊與工具，難以跟上最新治療開發趨勢的腳步。目前腫瘤學家能獲得癌症照護資訊的兩大途徑分別為美國國家癌症研究所的 PDQ 網站與美國國家癌症資訊網（NCCN）所提供的指南，再透過小型診所與綜合癌症中心的腫瘤學家聯手合作，持續擴展並更新癌症治療與照護的相關資料。
FDA 公布基因編輯與 CAR-T 細胞療法兩份指南草案（基因線上國際版）以下整理癌症療法的趨勢走向，其中包含小分子標靶藥物、免疫療法與 AI 療法研發。
小分子標靶療法
小分子標靶療法透過破壞癌細胞中或表面上的特定分子，以達到阻斷腫瘤血管血流、激發癌細胞凋亡等機制，防止癌細胞增殖或擴散。通常在選擇合適的療法前，會以次世代定序（NGS）分析患者的特定生物標記因子表現情形，來確保標靶療法的療效。
目前 FDA 核准的小分子標靶療法可治療包含膀胱癌、腦癌、乳癌、腎臟癌、肺癌等 20 多種癌症，同時也是較受廣泛研究的療法。
免疫療法
除了手術切除、化學療法與放射治療外，以強化癌症患者免疫系統的免疫療法為癌症治療的新趨勢，其中包含免疫檢查點抑制療法（checkpoint inhibitors therapy）、細胞激素（cytokine）療法、單株抗體（monoclonal antibody）與癌症疫苗等。目前已獲 FDA 核准的免疫療法可用於治療乳癌、肺癌、大腸直腸癌、黑色素瘤等 18 種癌症，而針對腦癌、卵巢癌與胰臟癌等的免疫療法仍在研發階段。
1. CAR-T 細胞療法
CAR-T 細胞療法為利用取出癌症病患自身的 T 細胞進行基因改造工程，以產生所謂的嵌合抗原受體（chimeric antigen receptor, CAR），使之回到患者體內能夠識別癌細胞上的抗原、蛋白等，以達到專一性毒殺癌細胞，實現癌症療法個人客製化。因同時具備細胞療法、基因療法與免疫療法三大特性，CAR-T 細胞療法為近幾年癌症療法開發的新趨勢。
目前受 FDA 核准的 CAR-T 細胞療法包含諾華（Novartis）旗下可用於治療急性淋巴細胞白血病（ALL）的 Kymriah、必治妥施貴寶（BMS）旗下可用於治療多發性骨髓瘤的 Abecma 與治療大 B 細胞淋巴癌（LBCL）的 Breyanzi 等。另外，嬌生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）藥廠與中國南京傳奇（Nanjing Legend Biotech）合作開發的多發性骨髓瘤療法 Carvykti 也在近期雙獲 FDA 與 EMA 核准。
而其他血癌、子宮頸癌與頭頸癌的 CAR-T 細胞療法也正受到廣泛研究中。
2. 免疫檢查點抑制劑
免疫檢查點為調控人體內免疫反應的分子。目前臨床學者已開發出免疫檢查點抑制劑藥物，透過抑制兩大阻礙免疫系統活化的因子 CTLA-4 與 PD-1，可促 T 細胞恢復對癌症的攻擊力。使用免疫檢查點療法治療前需檢測癌症病患體內的生物標記指數，以評估後續療法的療效，若指數愈高則療法愈有效。
市面上現今獲 FDA 核准的免疫檢查點抑制劑包含 Keytruda、Libtayo、Tecentriq 等七種藥物，可用於治療多達 85 種腫瘤適應症。
3. 癌症疫苗
疫苗已廣泛用於預防感染性疾病如天花、黃熱病、麻疹等，防範效果十分顯著。而目前也已有研發出癌症專用疫苗，根據功能可分為預防健康人體產生癌細胞病變的預防性疫苗（preventive vaccines）與加強人體免疫防禦機制的治療性疫苗（therapeutic vaccines）。癌症治療疫苗利用調節、加強人體自身的免疫防禦機制，達到癌細胞抗原呈現、免疫系統活化，破壞癌細胞等作用，以有效治療癌症，屬於另類癌症免疫療法。
不過，癌症免疫療法常需要運用腫瘤細胞或血液中的生物標記物（biomarkers）檢測，以配對出針對特定突變基因或蛋白質的療法，使得後續的療法成本相對提高，保險公司通常也不願意支付，可能會延遲保險費用的授權，或要求患者首先嘗試更便宜的藥物。
為打破此障礙，許多癌症中心的腫瘤學者與藥廠簽約合作，讓在地患者能在免費，或是開銷較低的情況下試用新型療法，給予患者參與新療法的臨床試驗機會。
AI 製藥為抗癌診斷與療法新趨勢
近年來多家藥廠看準 AI 製藥的潛力，積極運用 AI 技術開發新型癌症療法，以加速癌症標靶候選藥物的篩選與臨床試驗。而除了推動藥物開發外，許多專家也預測 AI 可能協助醫師做癌症治療的決策。美國癌症協會科學主任 William Cance 醫師表示：「我們最終可能會需要倚賴 AI 的機器學習技術來幫助我們彙整大量電子病歷的臨床數據以優化癌症照護，包含患者所有的生物標記因子、病理學與特徵等資訊，不過這一方面還有很長的路要走。」
延伸閱讀：CAR-T 療法的製程不簡單！淺談癌症治療利器的製備與發展2. Biomedicines, 2020; https://www.mdpi.com/2227-9059/8/12/621
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