近年来，与癌症相关的新兴疗法研发进展神速，其中包含免疫疗法、小分子标靶疗法与其他新型药物等。随着癌症疗法的开发研究持续展现新突破，FDA 核准药物的速度也相较十年前加快许多。从每年核准约 10 个疗法，加速至现今每个月核准 3-4 个疗法，就为让饱受病情折磨的癌症患者能在有限的时间内得到最新、最优良的治疗。
然而，加速核准也让分布于美国各地区、提供癌症照护的社区肿瘤学家（community oncologists）一时之间握有过多的资讯与工具，难以跟上最新治疗开发趋势的脚步。目前肿瘤学家能获得癌症照护资讯的两大途径分别为美国国家癌症研究所的 PDQ 网站与美国国家癌症资讯网（NCCN）所提供的指南，再透过小型诊所与综合癌症中心的肿瘤学家联手合作，持续扩展并更新癌症治疗与照护的相关资料。
FDA 公布基因编辑与 CAR-T 细胞疗法两份指南草案（基因线上国际版）以下整理癌症疗法的趋势走向，其中包含小分子标靶药物、免疫疗法与 AI 疗法研发。
小分子标靶疗法
小分子标靶疗法透过破坏癌细胞中或表面上的特定分子，以达到阻断肿瘤血管血流、激发癌细胞凋亡等机制，防止癌细胞增殖或扩散。通常在选择合适的疗法前，会以次世代定序（NGS）分析患者的特定生物标记因子表现情形，来确保标靶疗法的疗效。
目前 FDA 核准的小分子标靶疗法可治疗包含膀胱癌、脑癌、乳癌、肾脏癌、肺癌等 20 多种癌症，同时也是较受广泛研究的疗法。
免疫疗法
除了手术切除、化学疗法与放射治疗外，以强化癌症患者免疫系统的免疫疗法为癌症治疗的新趋势，其中包含免疫检查点抑制疗法（checkpoint inhibitors therapy）、细胞激素（cytokine）疗法、单株抗体（monoclonal antibody）与癌症疫苗等。目前已获 FDA 核准的免疫疗法可用于治疗乳癌、肺癌、大肠直肠癌、黑色素瘤等 18 种癌症，而针对脑癌、卵巢癌与胰脏癌等的免疫疗法仍在研发阶段。
1. CAR-T 细胞疗法
CAR-T 细胞疗法为利用取出癌症病患自身的 T 细胞进行基因改造工程，以产生所谓的嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR），使之回到患者体内能够识别癌细胞上的抗原、蛋白等，以达到专一性毒杀癌细胞，实现癌症疗法个人客制化。因同时具备细胞疗法、基因疗法与免疫疗法三大特性，CAR-T 细胞疗法为近几年癌症疗法开发的新趋势。
目前受 FDA 核准的 CAR-T 细胞疗法包含诺华（Novartis）旗下可用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的 Kymriah、必治妥施贵宝（BMS）旗下可用于治疗多发性骨髓瘤的 Abecma 与治疗大 B 细胞淋巴癌（LBCL）的 Breyanzi 等。另外，娇生集团（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）药厂与中国南京传奇（Nanjing Legend Biotech）合作开发的多发性骨髓瘤疗法 Carvykti 也在近期双获 FDA 与 EMA 核准。
而其他血癌、子宫颈癌与头颈癌的 CAR-T 细胞疗法也正受到广泛研究中。
2. 免疫检查点抑制剂
免疫检查点为调控人体内免疫反应的分子。目前临床学者已开发出免疫检查点抑制剂药物，透过抑制两大阻碍免疫系统活化的因子 CTLA-4 与 PD-1，可促 T 细胞恢复对癌症的攻击力。使用免疫检查点疗法治疗前需检测癌症病患体内的生物标记指数，以评估后续疗法的疗效，若指数愈高则疗法愈有效。
市面上现今获 FDA 核准的免疫检查点抑制剂包含 Keytruda、Libtayo、Tecentriq 等七种药物，可用于治疗多达 85 种肿瘤适应症。
3. 癌症疫苗
疫苗已广泛用于预防感染性疾病如天花、黄热病、麻疹等，防范效果十分显著。而目前也已有研发出癌症专用疫苗，根据功能可分为预防健康人体产生癌细胞病变的预防性疫苗（preventive vaccines）与加强人体免疫防御机制的治疗性疫苗（therapeutic vaccines）。癌症治疗疫苗利用调节、加强人体自身的免疫防御机制，达到癌细胞抗原呈现、免疫系统活化，破坏癌细胞等作用，以有效治疗癌症，属于另类癌症免疫疗法。
不过，癌症免疫疗法常需要运用肿瘤细胞或血液中的生物标记物（biomarkers）检测，以配对出针对特定突变基因或蛋白质的疗法，使得后续的疗法成本相对提高，保险公司通常也不愿意支付，可能会延迟保险费用的授权，或要求患者首先尝试更便宜的药物。
为打破此障碍，许多癌症中心的肿瘤学者与药厂签约合作，让在地患者能在免费，或是开销较低的情况下试用新型疗法，给予患者参与新疗法的临床试验机会。
AI 制药为抗癌诊断与疗法新趋势
近年来多家药厂看准 AI 制药的潜力，积极运用 AI 技术开发新型癌症疗法，以加速癌症标靶候选药物的筛选与临床试验。而除了推动药物开发外，许多专家也预测 AI 可能协助医师做癌症治疗的决策。美国癌症协会科学主任 William Cance 医师表示：“我们最终可能会需要倚赖 AI 的机器学习技术来帮助我们汇整大量电子病历的临床数据以优化癌症照护，包含患者所有的生物标记因子、病理学与特征等资讯，不过这一方面还有很长的路要走。”
延伸阅读：CAR-T 疗法的制程不简单！浅谈癌症治疗利器的制备与发展2. Biomedicines, 2020; https://www.mdpi.com/2227-9059/8/12/621
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