今日，Spark Therapeutics 与诺华制药集团（Novartis AG）签订一项授权和供应协议，Novartis 以 1.05 亿美元授权金取得基因治疗药物“Luxturna”（voretigene neparvovec-rzyl）美国以外地区的研发、注册、市场销售等权利，另外还将需支付近期欧洲法规核准的阶段授权金逾 6500 万美元。而 Spark Therapeutics 保留 Luxturna 于美国的相关权利，也能按美国以外的销售净额比率收取授权金。
Luxturna 是第一个遗传性疾病的基因治疗药物，能治疗遗传性的视网膜疾病（retinal disease）—— 莱伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis，简称 LCA），主要是透过修复患者等位基因（biallelic） RPE65 突变来达到治疗的效果。而 Luxturna 于 12 月19 日（美国时间）取得美国食品药物管理局（FDA）核准上市。Spark Therapeutics 计划在今年三月份推出一次性治疗，价格为破天荒的 85 万美元。
Novartis 全球医疗事务总监兼首席医疗长 Shreeram Aradhye 指出，健康的孩子就不应该因为这种毁灭性的疾病而失明。基因治疗其实是一个很有希望的新方法，有可能解决这些患者迫切的需求。这一合作建立在 Novartis 对眼科的承诺之上，他们期待利用他们在全球的影响力，确保美国以外的患者也能够获得这种能改变生活的治疗方法。
Spark Therapeutics 商业总监 Dan Faga 也指出，他们获得的资金将投入于其他产品的研发，包括 B 型血友病的进阶研究计画。
延伸阅读：全球第一！ 基因治疗药物 Luxturna 获 FDA 核准参考资料：
1. https://endpts.com/novartis-steps-in-to-grab-ex-us-rights-to-pioneering-gene-therapy-luxturna-with-170m-deal/
2. https://globenewswire.com/news-release/2018/01/24/1304565/0/en/Novartis-exclusively-licenses-first-ophthalmology-gene-therapy-in-all-markets-outside-the-US-a-milestone-for-patients-with-rare-inherited-vision-loss.html
3. https://www.reuters.com/article/spark-luxturna-novartis/spark-licenses-blindness-gene-therapy-rights-outside-u-s-to-novartis-idUSL2N1PJ2EE
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