加碼投資基因療法研發，Novartis 於 10 月 30 日宣布收購基因編輯新創 Vedere Bio，收購金額達 2.8 億美元，包含已支付的 1.5 億美元預付款和 1.3 億美元的里程碑權利金。
專攻眼科疾病，Vedere Bio 的基因編輯技術優勢
由生技創投 Atlas Venture 所孵化，Vedere Bio 於 2019 年 6 月草創，是一間專門研發光遺傳（optogenetic）基因療法的企業，能透過玻璃體將感光蛋白（light-sensing protein）注射到腺相關病毒（adeno-associated virus, AAV）載體與視網膜，藉此刺激感知與傳遞訊號給大腦視覺處理區的細胞，繞過已退化或死去的感光細胞，恢復患者視力、抵抗視力損失。
據統計，全球有超過 200 萬個遺傳性視網膜營養性萎縮（inherited retinal dystrophies, IRDs）案例，患者眼睛裡的感光細胞因死亡與退化，引發漸進式視覺損失，最終導致雙盲；且現有療法僅能標靶 250 多種致病基因中的 1 種，大幅影響能接受治療的患者數量。
Vedere Bio 採用加州大學柏克萊分校實驗室的 Ehud Isacoff 教授和 John G. Flannery 教授的基因編輯技術，能調整人眼視網膜的健康細胞，造福因感光細胞損壞的泛基因型（pan-genotypic）遺傳性視網膜營養性萎縮患者，以及患有乾式老年性黃斑部病變（Age-related macular degeneration, AMD）的 500 萬名患者。未來，Vedere Bio 的技術或許能由受過專業訓練的眼科診所醫生執行，藉此拓展治療規模。
擴大 Novartis 基因療法的市場版圖
「眼科學的下一個關鍵市場就在找尋平民化且具成效的基因治療策略。」Novartis 生物醫學研究中心 Jay Bradner 所長強調，收購 Vedere Bio 代表 Novartis 對次世代視覺疾病基因療法研發的一番用心。
此外，對聚焦 3 大基因療法 AAVs、CAR-T 療法與 CRISPR 的 Nvoartis 來說，收購 Vedere Bio 也新增了潛在的基因產品線；Novartis 生物醫學研究中心眼科學主任 Cynthia Grosskreutz 表示，「擁有 Vedere Bio 的技術後，Novartis 在研發眼部疾病療法時，不再只能針對單一基因變異治療，而能替視網膜退化患者創造出一種創新療法。」
Vedere Bio 於草創時期曾取得 2,100 萬美元 A 輪融資；且在被收購前成立子公司 Vedere Bio II，致力研發新型視覺恢復與維護療法的產品線。收購後，Vedere Bio II 將不依附於 Novartis 與 Vedere Bio，而是作為獨立公司進行技術的研發與營運。
延伸閱讀：Molecular Partners 攜手 Novartis！開發 2 種可非冷藏抗 COVID-19 蛋白藥物參考資料：
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-acquires-vedere-bio-adding-novel-optogenetic-gene-therapy-technology-treating-blindness
2. https://www.vederebio.com/102920acquisition
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