诺和诺德钜资收购 Forma Therapeutics，携手对抗罕见血液疾病！

诺和诺德药厂（Novo Nordisk）宣布以每股 20 美元并购 Forma Therapeutics，共耗资 11 亿美元。Forma Therapeutics 是一家临床生技公司，专注于镰状细胞疾病（Sickle Cell Disease, SCD）及罕见血液疾病的治疗。诺和诺德为了完善血液疾病生产线的策略，因此收购 Forma Therapeutics，包括其主要开发候选药物 Etavopivat。

诺和诺德 2022 年上半年销售额增长 25%（基因线上国际版）

镰状细胞疾病（Sickle Cell Disease, SCD）

镰状细胞疾病 (SCD) 是一种慢性进展的遗传疾病，通常与红血球的健康程度和寿命下降相关。全世界约有 1700 万人罹患 SCD，在美国约有 100,000 人，法国、德国、意大利、西班牙和英国约有 30,000 人。

原本红血球的形状是两面凹陷的盘状，而罹患 SCD 病人的红血球却呈新月形，这样的形状使红血球变得不灵活、脆弱且无法有效输送氧气。而常见的特征即为降低细胞能量、变形能力变差、减少细胞膜修复以及粘著度增加。

SCD 可导致严重的健康问题，包括贫血、疲劳、血管闭塞性危机 (vaso-occlusive crises, VOC) 引发的疼痛以及慢性进展性终末器官（chronic progressive and end-organ）的损伤。尽管近期在治疗方面已取得进展，但绝大多数 SCD 病人仍然遭受疼痛危机、终身残疾、生活品质下降和缩短预期寿命的痛苦。

Etavopivat 知多少？

Etavopivat 是一种研究性、每日一次、丙酮酸激酶-R (pyruvate kinase-R, PKR) 之口服选择性活化剂，被开发用于改善 SCD 病人的贫血和红血球细胞的健康。镰状细胞疾病 (SCD) 是一种严重衰弱、危及和缩短生命的疾病。 Etavopivat 目前正针对 SCD 病人进行全球 2/3 期临床试验 (Hibiscus) ，此外，另有一项第 2 期试验 (Gladiolus) 研究输血依赖性 SCD 和地中海贫血。

Etavopivat 透过活化红血球的天然 PKR 活性来降低代谢物 2,3-DPG ，使镰状红血球能够保留氧气更长时间，进而减少聚合、溶血和镰状化。Etavopivat 介导的 PKR 活化亦能增加三磷酸腺苷 (adenosine triphosphate, ATP) ，提升红血球功能，进而影响红血球变形、细胞膜修复能力、健康及寿命。整体而言，这些影响预计将改善镰状细胞的健康，并导致减少贫血、溶血、血管闭塞危机（VOC）和终末器官损伤的发生。

在一项 1 期试验中，Etavopivat 改善了贫血和红血球健康状况，并且是安全且耐受性良好，可望改善 SCD 病人生活品质。

两大主管机关授予 Etavopivat 孤儿药指定

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 Etavopivat 快速通关 (Fast Track)、罕见儿科疾病 (Rare Pediatric Disease) 和孤儿药指定 (Orphan Drug Designation)。此外，基于欧洲药品管理局（EMA）中孤儿药品委员会（Orphan Medicinal Products）对 Etavopivat 治疗 SCD 病人的正向意见，因此欧洲执委会（EC）授予该药孤儿药指定。

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参考文献：