美国食品药物管理局（FDA）于 7 月 19 日核准 Incyte 的 Opzelura (ruxolitinib) 药膏可用于治疗 12 岁（含）以上儿童与成人的非分节型白斑（nonsegmental vitiligo）。Opzelura 为局部 JAK（Janus Kinase）抑制剂，早在 2021 年 9 月已被核准用于治疗 12 岁（含）以上、非免疫低下的轻度至中度异位性皮肤炎（atopic dermatitis）患者。
经过此次核准，Opzelura 成为了第一款、也是唯一一款可用于治疗非分节型白斑的药物。根据 第 3 期临床试验结果显示，透过每日两次涂抹于发病部位，并持续 24 周，将可改善白斑的面积约 75%。
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白斑症（vitiligo），又名白癜风，属于自体免疫疾病；病因为毒杀型 T 细胞攻击黑色素细胞，进而导致皮肤色素受损、脱色，于脸部、颈部、嘴巴及生殖器等部位形成一块又一块的白斑，另外也可能在手与手臂等容易受摩擦的部位产生。许多白斑症的患者通常还会受其他至少一种的免疫性疾病所扰，且皮关外观的改变也会让患者感到自卑与焦虑，甚至出现社交障碍。
白斑症根据黑色素细胞死亡的原因可分为分节型（segmental）与非分节型（nonsegmental），其中以后者占比较高（85-90%）。非分节型白斑与免疫系统失衡相关，通常于 20-30 岁发病，并且终身都可能扩散。
白斑症治疗新契机：JAK 抑制剂
以往白斑症的治疗有类固醇、光照疗法（phototherapy）等，然而随着该疾病的生理机转逐渐明朗，现在多转向研究使用 JAK 抑制剂来调控 JAK-STAT 路径来治疗。目前已有两款获美国 FDA 核准的 JAK 抑制剂，分别为类风湿性关节炎的 tofacitinib 与骨髓纤维化（myelofibrosis）的 ruxolitinib，有鉴于这两种药物皆能干扰 JAK-STAT 路径，目前都已被用于白斑症治疗研究上。
而本次核准的 Opzelura 正是具选择性抑制 JAK1/JAK2 路径功能的 ruxolitinib。根据其第 3 期临床试验 TRuE-V1 与 TRuE-V2 结果显示，在每日两次、持续 24 周的治疗后，约 30% 的白斑症患者的脸部与全身非分节型白斑指数（facial Vitiligo Area Scoring Index, F-VASI）改善了至少 75%（F-VASI75），达到临床终点；且与安慰剂组别的 10% 相比，有正面的疗效。而在接受长达 52 周的治疗疗程后，更有 50% 的患者达到了 F-VASI75 的改善情形。
Opzelura 常见的不良反应包含涂抹部位搔痒、痤疮与头痛等；且不建议将 Opzelura 与其他生物制剂、JAK 抑制剂结合治疗。
延伸阅读：皮肤细胞会自杀？细胞焦亡程序性死亡避免链球菌感染参考资料：
1. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-topical-treatment-addressing-repigmentation-vitiligo-patients-aged-12-and-older
2. https://www.businesswire.com/news/home/20220718005819/en/Incyte-Announces-U.S.-FDA-Approval-of-Opzelura%E2%84%A2-ruxolitinib-Cream-for-the-Treatment-of-Vitiligo
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