Regeneron 药厂（REGN）和 Bluebird 生物公司（BLUE）于昨日（8/6）宣布联手开发抗癌细胞疗法，将各自的技术平台应用于癌症新型免疫细胞疗法的发现、开发和商业化。
REGN 主要开发眼病、心脏病、过敏性和发炎性疾病、疼痛、癌症、传染病和罕见疾病的药物。其中有六种治疗方法已获得 FDA 核准和其他候选产品正在开发中。此外，REGN 的专有改进传统药物开发过程的 VelociSuite 技术，包括 VELOCIMMUNE 和 Veloci-T 二种基因工程小鼠模型。VELOCIMMUNE 模型能模拟产生优化的完全人源抗体的基因的人源化 B 细胞免疫系统；Veloci-T 模型则模拟经基因工程化 T 细胞的免疫力。
BLUE 借由其慢病毒载体（lentiviral Vector）的基因疗法、T 细胞免疫治疗专业知识和基因编辑能力，在严重遗传疾病和癌症治疗中，建立了一个具有广泛应用潜力的平台。BLUE 主要的基因治疗临床项目，包括肾上腺脑白质失养症（cerebral adrenoleukodystrophy）的研究性治疗、输血依赖性 β-地中海贫血（transfusion-dependent β-thalassemia，又称重型-β-地中海贫血），以及严重的镰状细胞病（severe sickle cell disease）。此外，BLUE 的肿瘤学平台则建立其慢病毒基因传递和 T 细胞工程的基础上，主要开发的重点项目为 T 细胞免疫疗法，包括嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）和 T 细胞受体（TCR）疗法。
他们将利用 REGN 多肽的全人类抗体的发现和鉴定平台技术 VelociSuite 和 BLUE 的 TCR 来标靶肿瘤特异性蛋白质，BLUE 也将提供其基因转移和细胞疗法的专业知识，让二公司共同使用。
他们也共同提出了六个初始目标，并将共同分担研究和开发的成本，直至提交研究性新药（Investigational New Drug, IND）申请，也能在五年合作期限内，选择其他目标。当特定潜力细胞治疗产品提出 IND 时，REGN 将有权利选择参与共同开发和商业化，以实现一些合作目标，成本和利润也将以 50/50 承担与分享。如果 REGN 没有选择加入，也有权利从BLUE 的潜力产品获得里程碑授权金（milestone payment）和衍生利益金（royalty）。
REGN 正在以高于市场价 59％ 的价格向 BLUE 投资 1 亿美元，以利进行合作。REGN 支付的股票溢价为 3700 万美元，将用于其研究账单的 50％ 份额。
对此，REGN 科学长 George Yancopoulos 表示，该合作案不是关于一家小公司将其候选药物授权给大公司，而是二个志同道合的科学驱动型组织，相互认识并且重视彼此的创新技术和能力，并且意识到双方在很大程度上是互补的，并且具有潜在的协同作用，这也代表着他们能聚在一起做更多事情。
BLUE 科学长 Philip Gregory 表示，借由 REGN 出色的标靶技术，结合他们在细胞生物学和载体技术方面的专业知识，以及领先的 CAR-T 细胞药物产品的临床经验，他们希望能迅速推进具有改变癌症患者生活潜力的新型细胞疗法。
延伸阅读：GSK 和 23andMe 双雄合作！ 新药开发能力可望大提升！参考资料：
1. http://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-and-regeneron-announce-collaboration-discover
2. http://newsroom.regeneron.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1074041
3. https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2018/08/06/regeneron-and-bluebird-team-invent-new-cell-therapies-for-cancer/#333f34776226
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