愛爾蘭藥廠 Jazz Pharmaceuticals 近期的新藥核准大有斬獲，繼嗜睡症藥物 Xywav 取得 7 年的孤兒藥獨佔資格，6 月 30 日，Jazz 再宣佈其血癌藥物 Rylaze 獲得 FDA 的快速批准。
Rylaze 是血癌化療方案中的一種用藥，可治療急性淋巴細胞性白血病（acute lymphoblastic leukemia , ALL）與淋巴母細胞淋巴瘤（lymphoblastic lymphomas, LBL）的成人與兒童病患。FDA 則是基於即時實體瘤審查計畫（RTOR）通過此次快速批准。
急性淋巴細胞性白血病（ALL）的化療藥物
ALL 雖然是罕見的血癌類型，但仍佔兒童癌症人數 30%。John Graydon Kidd 博士於 1953 年研發的 L-asparaginase，是目前廣泛被應用治療 ALL 的化療藥物。 L-asparaginase 會分解血癌細胞所需的營養成分，癌細胞進入飢餓模式無法合成蛋白質，達成抗癌效果。
Asparaginase 從常見的大腸桿菌分離出來，多年來一直是血癌治療的一線藥物，但約有三分之二病患會出現過敏反應，這些患者需要轉而使用取自菊歐文氏菌（Erwinia chrysanthemi）的 asparaginase。Rylaze 就是一種生物製劑重組的菊歐文氏菌 asparaginase，它是以特殊螢光菌的技術平台研發而來。
臨床試驗
Rylaze 的第 2/3 期臨床數據評估其安全性、耐受性和有效性。受試者為 ALL、LBL 成人與孩童病患，他們都是對大腸桿菌 asparaginase 過敏、未接受過菊歐文氏菌 asparaginase 治療的患者。
結果顯示肌肉注射 25 mg/m2 Rylaze，受試者血清達到預期的 asparaginase 濃度，94% 受試者在給藥後 48 小時內可保持 ≥ 0.1 U/mL 的 asparaginase 濃度。
開拓癌症藥物市場
Jazz 2020 年財報顯示去年總收入 23.6 億美元，其中，與癌症藥物相關銷售總額佔 5.545 億美元。根據 Jazz 表示，現有重組菊歐文氏菌 asparaginase 藥物中，Rylaze 是唯一能在完整療程中達到臨床功效的，此項核准有望拓展 Jazz 在癌症治療的新版圖。
延伸閱讀：從實體癌診斷擴展至血癌！Illumina 攜手 Kartos 開發 TP53 伴隨式診斷參考資料：
1. https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-rylazetm
2. https://geneonline.news/en/fda-approves-jazz-pharmas-rylaze-for-treating-common-leukemia-in-children/
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