爱尔兰药厂 Jazz Pharmaceuticals 近期的新药核准大有斩获，继嗜睡症药物 Xywav 取得 7 年的孤儿药独占资格，6 月 30 日，Jazz 再宣布其血癌药物 Rylaze 获得 FDA 的快速批准。
Rylaze 是血癌化疗方案中的一种用药，可治疗急性淋巴细胞性白血病（acute lymphoblastic leukemia , ALL）与淋巴母细胞淋巴瘤（lymphoblastic lymphomas, LBL）的成人与儿童病患。FDA 则是基于即时实体瘤审查计画（RTOR）通过此次快速批准。
急性淋巴细胞性白血病（ALL）的化疗药物
ALL 虽然是罕见的血癌类型，但仍占儿童癌症人数 30%。John Graydon Kidd 博士于 1953 年研发的 L-asparaginase，是目前广泛被应用治疗 ALL 的化疗药物。 L-asparaginase 会分解血癌细胞所需的营养成分，癌细胞进入饥饿模式无法合成蛋白质，达成抗癌效果。
Asparaginase 从常见的大肠杆菌分离出来，多年来一直是血癌治疗的一线药物，但约有三分之二病患会出现过敏反应，这些患者需要转而使用取自菊欧文氏菌（Erwinia chrysanthemi）的 asparaginase。Rylaze 就是一种生物制剂重组的菊欧文氏菌 asparaginase，它是以特殊萤光菌的技术平台研发而来。
临床试验
Rylaze 的第 2/3 期临床数据评估其安全性、耐受性和有效性。受试者为 ALL、LBL 成人与孩童病患，他们都是对大肠杆菌 asparaginase 过敏、未接受过菊欧文氏菌 asparaginase 治疗的患者。
结果显示肌肉注射 25 mg/m2 Rylaze，受试者血清达到预期的 asparaginase 浓度，94% 受试者在给药后 48 小时内可保持 ≥ 0.1 U/mL 的 asparaginase 浓度。
开拓癌症药物市场
Jazz 2020 年财报显示去年总收入 23.6 亿美元，其中，与癌症药物相关销售总额占 5.545 亿美元。根据 Jazz 表示，现有重组菊欧文氏菌 asparaginase 药物中，Rylaze 是唯一能在完整疗程中达到临床功效的，此项核准有望拓展 Jazz 在癌症治疗的新版图。
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1. https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-rylazetm
2. https://geneonline.news/en/fda-approves-jazz-pharmas-rylaze-for-treating-common-leukemia-in-children/
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