日本大药厂武田（Takeda）日前与美国生技公司 Code Biotherapeutics 签下钜额合作案，透过 Code Biotherapeutics 自身的 3DNA 基因体药物运输平台为罕见疾病设计与开发新型基因疗法。
独家药物运输平台为合作研发契机
Code Biotherapeutics 主要专注于罕见疾病的高专一性基因药物研发，企业为此已打造出一新兴非病毒、基因体药物的运输平台 3DNA，能设计出各种基因疗法、RNAi 和其他基因学药物。透过克服基因药物运输的限制与独家标靶配方，帮助基因药物达到高专一性，标靶特定细胞与组织。目前为止，针对此平台尚无有拖靶（off-target）效应或其他安全疑虑的产生。
数十亿美金的合作案与里程碑分红
根据合作协议，武田和 Code Biotherapeutics 将会共同透过 3DNA 平台提供的“肝与中央神经系统相关罕见疾病方案”来设计与开发标靶基因疗法。Code Biotherapeutics 授权武田使用平台中四个疾病方案，武田也会预先给予数十亿美金以支付研究开销与授权费用，至于后续的药物开发与销售部分交由武田全权负责。当开发与销售达到一定里程碑时，武田还会额外支付 Code Biotherapeutics 近 20 亿美金的分红。
Code Biotherapeutics 的 CEO Brian P. McVeigh 表示：“我们很自豪能够与全球首屈一指的武田药厂合作，此次联手能结合我们引以为傲基因药物运输平台与武田在基因疗法和罕见疾病的专业，进而为罕见遗传疾病患者开发新疗法。”
武田药厂 2021 第三季业绩表现极具竞争力
武田药厂近期也公布了 2021 年度第三季业绩报告与发展趋势，营收成长约 11%，年利润也增至 40 亿美金，颇具竞争力与优势。除 1 月时在 J.P Morgan 医疗大会上宣布的 Adaptate Biotherapeutics 收购案外，武田也即将与 Novavax 于日本光市生产厂合作开发、制作与销售新冠候选疫苗 TAK-019，并与日本厚生劳动省（MHHLW）签订协议，预计于 2022 年初于日本销售首批疫苗。
延伸阅读：T 细胞受体（TCR）疗法新趋势！BioNTech 继去年买下平台，又签下三年合作开发协议参考资料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20220222005249/en/Code-Biotherapeutics-Announces[%E2%80%A6]orm-to-Design-and-Develop-Gene-Therapies-for-Rare-Diseases
2. https://www.businesswire.com/news/home/20220202006056/zh-HK/
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