武田藥品工業（Takeda Pharmaceutical Company Limited）於 8 月 16 日針對作為先天性血栓形成性血小板減少性紫瘢病（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，cTTP）的 ADAMTS-13（TAK-755），向厚生勞動省提交首次的基因治療製造銷售批准申請。
此次製造銷售批准申請主要基於針對 cTTP 患者（包括 5 名日本患者）的全球性臨床 3 期試驗 281102（NCT03393975）和臨床 3b 期延續試驗 TAK-755-3002（NCT04683003）的中期分析結果。在這些試驗中，ADAMTS-13 （TAK-755）的有效性和安全性經評估可用於 cTTP 的治療。
F-star 宣布與武田合作，共同開創免疫療法新世代（基因線上國際版）何謂血栓形成性血小板減少性紫瘢病？
血栓形成性血小板減少性紫瘢病（thrombotic thrombocytopenic purpura，TTP）是一種與 Von Willebrand 因子（VWF）相關，因為血小板黏附和聚集而致命的罕見微血管血栓症。TTP 可分為先天性 TTP（cTTP）和後天性 TTP（Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，iTTP）。
cTTP 是一種罕見的慢性血液凝固障礙，是由於缺乏 VWF 切割酶 ADAMTS13 而引起的 TTP 亞型。由於缺乏 ADAMTS13，超大分子 VWF 多聚體將在血液中積聚，導致無法控制的血小板聚集和黏附。這將導致體內的微小血管發生異常凝血，出現溶血性貧血和血小板減少等症狀。日本國內估計有 110 至 160 名 cTTP 患者，但奈良縣立醫科大學輸血部的微小血管血栓症登記表中，截至 2021 年登記了 725 例 ADAMTS13 活性低於 10％ 且被診斷為 TTP 的病例，其中 69 例為 cTTP。cTTP 同時具有急性和慢性症狀，包括中風和心血管疾病等。由於 ADAMTS13 缺乏引起的廣泛器官損害等嚴重共病症，患者的生活品質會顯著下降，不過目前尚無批准用於 cTTP 的治療藥物，僅能用新鮮冷凍血漿作急性症狀的治療或預防。
武田藥品的新製劑
ADAMTS-13 （TAK-755）是武田藥品正在研發中的首個也是唯一的 ADAMTS13 基因療法製劑。透過補充缺乏的 ADAMTS13 蛋白酶，成為 TTP 患者新的治療選擇。值得注意的是，該製劑已獲得了日本厚生勞動省對 TTP 的罕見疾病用藥物指定（ODD），還獲得 FDA 針對先天性和後天性 TTP 的治療和預防的快速通道指定，更獲得歐洲藥品管理局（EMA）對 TTP 治療的批准。
武田藥品致力於為消化系統疾病、炎症性疾患、罕見疾病、血漿製劑、腫瘤學（癌症）、神經精神疾病和疫苗等創新藥物的開發。與合作夥伴攜手合作，構建強大而多樣的藥物管道，為患者提供新的治療選擇，並提升更高的生活品質。武田藥品總部位於日本，該公司的企業理念為「以患者為中心」，致力於研究開發型的生物醫藥企業，擁有超過兩個世紀的歷史，直到今日已在約 80 個國家和地區開展業務。
目前，ADAMTS-13 （TAK-755）正向厚生勞動省提出製造銷售申請。該製劑的販售有望能夠為 TTP 的患者帶來新的治療選擇，從而改善他們的生活品質，減緩病情惡化。此製劑的研究也代表了在基因治療領域取得重要突破的努力，為罕見疾病的治療帶來希望。
延伸閱讀：Novavax、 BMS 和武田擬於 2023大裁員！參考資料：
1. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/search/v?id=NCI-2021-13466&r=1
2. https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2023/pivotal-phase-3-data-presented-at-isth-2023-congress/
3. https://www.takeda.com/ja-jp/announcements/2023/ADAMTS-13/
4. https://medical-tribune.co.jp/news/2023/0817557938/
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