12月15日（美国时间），美国食品药物管理局（USFDA）发表二件关于个人化分子医疗与临床试验诊断装置的指引草案。FDA 期望能过这二个指引，提供生物医疗产品研发厂商一个明确的规范和科学研究架构，并使得更安全及有效的标靶治疗能被科学方法所验证，进而使得患者能更快速地接受治疗。
第一件指引草案为《发展疾病低频率分子亚型的标靶治疗》（Developing Targeted Therapies in Low-Frequency Molecular Subsets of a Disease）。FDA 指出，生物医疗厂商如何在临床测试中招募不同分子变异的患者，以及如何评估药物的益处及风险，特别是罕见致病分子标记（markers），皆为此项指引草案所要探讨的主题。而社会大众可以在 60 天内，对此项指引草案提出评论。
美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示，FDA 必须厘清及扩张目前药物开发的路径，以利于新创公司能以分子标记为基础，去开发药物标靶的产品，而不是采用更多以疾病表现型（disease phenotype）为基础的传统方法来开发药物，因为许多案例中，人体单一分子变异都会导致疾病的发生。
该草案提到，任何致力于开发这些药物的业者，需使用分析验证方法，确认患者的标记以及招募他们进行临床试验，而 FDA 也会辨认这些方法是否适用于临床试验，更希望这些方法尽可能侦测所有分子变异，例如透过次世代定序（next-generation sequencing，NGS）进行侦测。除此之外，FDA 可依据登记或传统试验的数据，去扩张或限缩已经上市药物的适应症。
第二件指引草案为《活体外诊断装置于医疗产品临床试验之应用》（Investigation IVDs Used in Clinical Investigations of Therapeutic Products），该指引草案指出，生物医疗业者与人类研究伦理审查委员会（institutional review board，简称 IRB）必须评估活体外诊断装置于药物临床试验的风险，以及如何申请医疗器材临床试验（investigational device exemption，简称 IDE）。而社会大众可以在 60 天内，对此项指引草案提出评论。
Scott Gottlieb 表示，这件草案提出一个完善的活体外诊断装置于医疗产品临床试验的规范流程，也使得新型标靶的试验结果，不会因验证特定生物标记的诊断试验不符合规范而有所影响，并希望透过这项指引草案，提高生医业者开发专一性的“药物和诊断系统”的效率，更简化这些系统的开发。
延伸阅读：美国 FDA 局长大放利多！DTC 基因检测松绑审查和上市要求参考文献：
1. https://www.genomeweb.com/molecular-diagnostics/fda-releases-draft-guidelines-clarify-regulatory-framework-supporting
2. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589248.htm
3. Developing Targeted Therapies in Low-Frequency Molecular Subsets of a Disease
4. Investigation IVDs Used in Clinical Investigations of Therapeutic Products
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