CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals（Vertex）在 2015 年开始了战略研究合作，使用 CRISPR/Cas9 研发和开发针对人类遗传疾病的潜在新疗法。2019 年 11 月，这 2 家公司公布 CRISPR/Cas9 基因疗法 CTX001 治疗 β 地中海贫血（beta-thalassemia, TDT）和镰刀型细胞贫血症（sickle Cell disease, SCD）的临床试验结果正向，CTX001 能显著恢复患者胎儿血红素（fetal hemoglobin, HbF）。
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2021 年 4 月20日，双方修订合作契约，以开发、生产和商业化 CTX001。Vertex 将利用其已建立的全球能力的广度以及在制造、开发、监管和商业化方面的可靠经验，以最大程度地发挥 CTX001 的市场潜力，进而造福美国、欧洲和其他地区的成千上万患者。CRISPR Therapeutics 将继续支持 CTX001 的开发，并投资进一步创新以最大程度地发挥其潜力。
CTX001 成本的 60％ 将由 Vertex 负担，40％ 由 CRISPR Therapeutics 负担。
未来该药物的全球销售利润 60% 由 Vertex 获得，40% 由 CRISPR Therapeutics 获得。此外，CRISPR 将获得 9 亿美元的预付款，并可能在监管机构核准 CTX001 后，获得 2 亿美元的预付款。
CTX001 临床试验进展
CRISPR Therapeutics 执行长 Samarth Kulkarni 博士表示，其团队已经向 30 例患者给予 CTX001 治疗，追踪时间超过 2 年，有望在今年完成 2 项临床试验的患者招募。
CTX001已被美国 FDA 授予 TDT 和 SCD 再生医疗先进疗法（regenerative medicine advanced therapies designations, RMAT）、快速审查、孤儿药和罕见儿科疾病药物的认定。另外，该疗法也取得欧洲委员会 TDT 和 SCD 的孤儿药认定，以及欧洲药物管理局（EMA）对 SCD 的优先药（PRIME）药物认定。
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1. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-positive-safety-and
2.
https://news.vrtx.com/press-release/vertex-pharmaceuticals-and-crispr-therapeutics-amend-collaboration-development
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