脊随性肌肉萎缩症 SMA 口服药 risdiplam，四年追踪数据证明安全有效
基因泰克（Genentech）…
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开创基因体学新突破！Illumina 发表同时能读取长、短基因序列定序产品
专精基因定序的全球领先公司 I…
细胞与基因治疗研究加速！Kite Pharma 研究长分享 CAR-T 研发最新动态
2023 亚洲细胞与基因治疗研…
费氏运动失调症 (Friedreich’s ataxia) 患者福音 美国 FDA 核准 Omaveloxolone 上市
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可能造成肌肉失养或缺鼻畸形，发现与两种罕病相关的毒蛋白！
罕见遗传疾病的种类众多，致病机…
新型基因体编译加速研发过程，开创药物研发新纪元！
国际遗传疾病中心（Intern…
GenScript 重组蛋白表达平台、体外 mRNA 合成，加速基因与细胞治疗制造
近年来新兴治疗逐渐发展成熟，基…
虽然昂贵但无可或缺！第一款 B 型血友病基因治疗 HEMGENIX 获得欧盟委员会有条件上市许可
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α 甘露糖储积症患者福音，美国 FDA 通过 Lamzede 作为酵素取代疗法
α 甘露糖储积症患者福音 美国 FDA 通过 Lamzede® 作为酵素取代疗法
罕病再传捷报！Satellos Bioscience 宣布在裘馨氏肌失养症 （DMD）的研究模型成果惊人
一家位于加拿大的药物公司- S…
