肌萎縮側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是一種神經退行性疾病，美國每年約有 5000 人被診斷罹患 ALS。ALS 病人的大腦和脊髓神經細胞會逐漸退化，早期症狀可能包括肌肉僵硬或無力、抽搐或痙攣、疲勞和行走困難。最終，說話、呼吸和吞嚥越來越困難，並且在診斷後 2-5 年內喪失自主運動能力，而提早死亡。
增加病人參與度
美國 FDA 最近發表 ALS 藥物開發的產業指引，以幫助和指導生技藥廠進行 ALS 新產品開發。本指引著重於 ALS 特有的特定臨床藥物開發和試驗設計問題，並且強調藥物開發人員與 ALS 病人應該進行溝通，在藥物每個階段增加病人參與度，開發者應該去暸解病人如何看待自己的治療目標和其風險承受能力。
更多病人將納入臨床試驗 避免僅接受安慰組治療
FDA鼓勵各年齡層和各階段的病人都廣泛納入臨床試驗，並且盡可能對所招募病人的特定次族群進行初步分析，並使用收集的全部數據作為輔助和支持數據。此外，FDA還建議，研究中的每位病人都應接受已被證明有效的治療，因此研究中沒有人單獨使用安慰劑，以避免他們錯失治療時機。他們還指出，可以將安慰劑對照研究設計為事件進行時間試驗。如此一來，如果安慰劑組中的受試者惡化，則可以將其轉變為開放處方簽研究藥物。
提升藥物靈活性
在這種毀滅性罕見疾病的藥物審查中，FDA 強調需更大的靈活性，以促進藥物不斷發展。因此 FDA必須行使其科學判斷力，以確定申請人提供某種藥物以符合法定標準所需的數據和訊息的種類和數量。
基因治療試驗必須審慎評估其安全性
隨著基因療法發展快速，FDA 建議生技廠商在計劃第一階段臨床試驗時與生物評估和研究中心（CBER）的工作人員討論，以確保沒有立即的安全隱患或治療後的脫靶效應，因為給藥之後，造成的副作用通常是不可逆的。
療效評估指標更具體化
關於療效評估指標，FDA更加重視與病人合作制定正在考慮的任何新措施。令人欣喜的是，政府當局一直要求生技產業界在每一個藥物開發階段，都需詢問病人的觀點。他們為治療終點提出的具體建議之一，與強度下降等 ALS 關鍵症狀的檢測有關，還包括對進行日常生活活動（ADL）的能力的影響，因爲任何改善都可能對病人都產生重大影響。該指引還建議將呼吸功能作為潛在的治療益處，死亡率將是所有病人的重要評估結果。
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