痛风是血液中尿酸浓度过高引起的急性关节炎，据统计美国有超过 900 万名痛风患者，其中有 1/3 接受口服降尿酸（urate-lowering）治疗，用以平衡血液中尿酸浓度，但有些病患服用口服药后疼痛难以缓解。痛风盛行率随现代人饮食习惯、生活方式改变增加，药物市场需求也不断扩大。
6 月 21 日美国药厂 Arrowhead 与爱尔兰 Horizon 联合宣布达成合作协议，将共同开发用于治疗痛风的 RNA 疗法 ARO-XDH。ARO-XDH 是由 Arrowhead 开发，目前仍未公开过的一项 RNA 干扰（RNA interference）疗法。
根据协议， Arrowhead 将获得 4 千万美元预付款进行 ARO-XDH 临床前研究，里程碑授权金可达 6.6 亿美元，并产品上市后有资格获得适用于青少年族群的授权使用费。Horizon 则取得 ARO-XDH 全球独家授权，以及负责临床开发与商业化进展。
ARO-XDH 疗法
ARO-XDH 是目前仍在临床前试验阶段的痛风疗法，其治疗原理是标靶黄嘌呤脱氢酶（xanthine dehydrogenase, XDH），也就是造成病患体内高浓度血清尿酸（serum uric acid, sUA）的来源。ARO-XDH 会应用 Arrowhead 开发的标靶干扰 RNA 分子（Targeted RNAi Molecule, TRiMTM）药物平台，研发以 XDH 为标靶，降低病患血清尿酸浓度的治疗，可缓解尿酸排泄不足造成对骨头、关节造成的负面影响。
Arrowhead RNAi 疗法市场布局概况
近年来 Arrowhead 积极扩展 RNAi 治疗市场，涵盖许多疾病种类。
2020 年 8 月 Arrowhead 与 Takeda 合作开发 ARO-AAT，用于治疗罕见基因突变导致 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（α-1 antitrypsin deficiency, AATD）肝病病患。
Arrowhead 与 J&J 旗下 Janssen 药厂也共同开发多项 RNAi 疗法，如治疗 B 肝的 JNJ-3989，该疗法已进入第 2 期临床试验。双方合作还包含 ARO-JNJ2、ARO-JNJ3 两项前临床试验，都尚未公开其适应症。
延伸阅读：痛风药秋水仙素减缓 COVID-19 病症？解析第 3 期临床数据参考资料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20210621005240/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-and-Horizon-Therapeutics-Announce-Collaboration-to-Develop-RNAi-Therapeutic-for-Uncontrolled-Gout
2. https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-and-arrowhead-collaborate-to-co-develop-and-co-commercialize-aro-aat-foralpha-1-antitrypsin-associated-liver-disease/
3. https://arrowheadpharma.com/pipeline/
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