美國食品藥物管理局（FDA）近年發現，使用機器學習方法進行研究的藥物與生物製品，申請提交的數量顯著增加，截至 2021 年提交報告數量超過 100 個。有鑑於此， FDA 的藥物評估與研究中心（CDER），與生物製品評估研究中心（CBER）和設備和放射性健康中心（CDRH），包括數位健康卓越中心（DHCoE）合作，於今年 5 月聯合發布一篇討論文章，以政府機關的整合角色，促進與各方利益相關者討論在藥物開發方面使用人工智慧和機器學習（AI/ML），期望能藉由登高一呼，推動建立跨領域完整生態系統的浪潮。
賽諾菲瞄準人工智慧領域，矢志以科技革新製藥產業（基因線上國際版）淺談人工智慧技術
人工智慧科技是利用數學、統計學與計算機科學的方法，對目標資料進行相關性分析（Correlation analysis）、回歸預測（Regression Prediction）、分類（Classification）與分群（Clustering），期望找出隱藏在巨量資料下的規律與趨勢，並對真實世界的問題，使用數據進行評估、歸納與預測，目標是提供可能的解決方案與增進的建議。
有別於傳統的條件式程式設計，由人類撰寫人為定義的有限條件，對資料進行直接的處理。人工智慧期望可以跳脫人工定義的框架局限性，直接建立數學演算法模型，藉由神經網路無數的神經元權重與偏量，使用梯度下降法對模型參數進行調整，找到符合最佳的函數解，建立優化的計算模型，而後再將資料數據輸入模型，預測實驗結果。
藥物開發的人工智慧技術運用
藥物開發的過程複雜且漫長，牽涉到許多層面的因子與大量的可能性，為了縮小研究範疇找出更有潛力的候選藥物，加快藥物發現和開發進程，同時降低開發成本與失敗率，人工智慧的上述特性恰好可以符合藥物開發的產研需求。
討論文章列舉了目前和潛在在藥物開發中使用 AI/ML 的常見情境：
1.藥物發現：藥物標的識別與選擇，化合物篩選與設計。
2.非臨床研究：基礎研究機構的演算法模型測試。
3.臨床研究：受試者招募與選擇、劑量/用藥方案優化、服藥依從性與保留率、試驗地點選擇、臨床試驗數據收集、管理與分析、臨床終點評估。
4.上市後安全監測：病例處置、評估與提交。
5.先進的藥物製造：流程設計優化、先進的流程控制、自動化監控和維護、趨勢監測。
呼籲各界專家學者的參與及合作
即使 AI/ML 加快藥物開發過程的潛力顯而易見，然而更重要的是應如何評估使用 AI/ML 是否帶來特定的風險和損害？例如， AI/ML 演算法有可能放大底層數據來源中既有的偏差，加劇在真實世界應用時產生的不良影響。
此外，隨著全球數據的快速暴增，應用於訓練人工智慧模型的數據量規模遽增。而 AI/ML 模型結構複雜度快速上升的情況下，人類很難有效掌握全部的資訊，繼而導致未知的風險。基於這些疑慮，建立值得信賴的 AI 使用準則就更顯重要，其中必須包括可靠、可解釋、且能保障使用者隱私安全的模型。
此討論文章首先概述了 AI/ML 的一般應用與成功實踐，並以潛在限制與問題做結，以徵求各界人工智慧與生醫產業的專家學者對這些議題的反饋，呼籲生物醫學界的參與和合作，並進一步在藥物開發領域建立良好的實務方法。
FDA 特別列出發展藥物開發人工智慧應用的焦點層面：
1.針對人工智慧系統需要有以人為本的監管機制：作為實務應用的最後一道守護。
2.巨量資料的品質管控：兼顧代表性、完整性、正確性、可解釋性、可靠性、可追蹤性、重複性、隱私性與安全性。
3.模型的效能與管控：風險評估與資源節約。
4.模型在真實世界的確效及驗證：使用真實世界數據，實際評估模型的可行性。
人工智慧的應用繁浩且飛速成長，通常制度與規範只能盡快跟上發展的速度，而藉由國際的權威機構發聲，未來將有望凝聚各界更多的關注與投入。
延伸閱讀：藥物發現新革命：大數據與人工智慧創新參考資料:
- https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/artificial-intelligence-and-machine-learning-aiml-drug-development
- https://www.nature.com/articles/s41573-019-0024-5
- https://www.fda.gov/media/167973/download
- https://www.gmp-compliance.org/gmp-news/good-machine-learning-practice-fda-issues-discussion-paper-on-ai-ml-in-drug-development
