2018 年美国血液学会（The American Society of Hematology, ASH）于 12 月1日举行第 60 届年会（ASH18），为期四天，吸引全球 100 多个国家的 25000 多名血液学专家和产业以及医疗照护专业人士参与会议，并且公布和发表世界各国的最新血液学进展，包括疗法发展、最新的治疗方案和临床应用。
本次会议中，最热门的药物莫过于双特异性单株抗体（bispecific monoclonal antibodies）和 CAR-T。前者为一种可同时针对二种不同抗原决定位的抗体工程药物，后者主要是提取患者的 T 细胞，然后使用基因工程技术改造它们，并将其重新输入体内，进而使它们能标靶癌细胞表面蛋白质（抗原）。
Amgen、Regeneron、Roche 也分别于会中公布旗下双特异性单株抗体治疗不同血液疾病的临床试验结果。在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的耐受性和抗肿瘤活性中，Amgen 的 AMG 420 呈现不错的效果，但仍有持续输液和紧急安全问题存在。在治疗滤泡性淋巴瘤的剂量范围研究中，Regeneron 的 REGN1979 的总体反应率为 100％，整体反应率为 80%，部分反应率为 20%，令人印象深刻。在 A 型血友病和第 VIII 因子抑制剂的 12 岁儿童进行的关键研究中，Roche 的 Hemlibra 提供了持续且稳定的出血控制。
此外，各 CAR-T 厂商也于会中发表其临床试验。Bluebird 和其合作伙伴 Celgene 公布抗 BCMA CAR-T（bb21217） 治疗其复发/难治性多发性骨髓瘤患者的第一期临床试验的初步数据，其总体反应率为 83％（n = 10/12），包括 3 名完全反应者。安全性方面，有67％的患者（n = 8/12）呈现细胞激素释放症候群（cytokine release syndrome, CRS），有 25%（n = 3/12）曾出现神经毒性，但无死亡事故。Allogene 公布其 UCART19 在复发/难治性急性淋巴细胞白血病的第 1 期临床试验的初步数据，82％ 的患者达到完全缓解，安全性颇高，没有中度或严重移植物抗宿主病（Moderate or Severe Graft-vs-Host Disease, GvHD）和严重神经毒性的状况发生。Janssen Biotech 与南京传奇公布其共同开发的 LCAR-B38M 治疗复发/难治晚期多发性骨髓瘤患者的第 1/2 期临床试验数据，总体反应率为 88％，其完全反应率为 74%，有90 ％的患者出现 CRS 的副作用。
延伸阅读：免疫疗法一时瑜亮！ 双特异性抗体力拼 CAR-T参考资料：
1. https://endpts.com/bispecifics-vs-car-t-analysts-select-the-big-winners-and-losers-at-ash18s-biggest-ever-datapalooza/
2. https://seekingalpha.com/news/3413932-bluebirds-bb21217-shows-positive-action-early-stage-multiple-myeloma-study
3. https://globenewswire.com/news-release/2018/12/04/1661318/0/en/Allogene-Therapeutics-and-Servier-Present-Pooled-Data-from-Phase-1-Trials-of-Allogeneic-UCART19-in-Relapsed-Refractory-Acute-Lymphoblastic-Leukemia.html
4. https://www.biopharmadive.com/news/ash18-legends-car-t-brought-back-to-reality/543469/
5. https://www.nasdaq.com/press-release/roches-hemlibra-provided-sustained-bleed-control-in-the-largest-pivotal-study-to-date-of-children-20181203-00985
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