安斯泰来向 Taysha 注资 5000 万美元，开发中枢神经系统基因疗法

日本制药大厂安斯泰来（Astellas）日前发布新闻稿，宣布向美国基因治疗公司 Taysha Gene Therapies 投资 5000 万美元，以帮助该公司推进其腺相关病毒（Adeno-associated viruses，AAV）基因疗法计画，治疗罕见中枢神经系统疾病蕾特氏症（Rett syndrome）和巨大轴突神经病变（giant axonal neuropathy，GAN）。

根据协议条款，安斯泰来将取得对 Taysha 两个临床阶段项目进行授权的独家选择权。两个项目分别是用于治疗蕾特氏症的 TSHA-102，以及治疗巨大轴突神经病变的 TSHA-120。此外，安斯泰来亦会收购 Taysha 15% 股权。

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Taysha 旗下针对罕见中枢神经系统疾病的基因疗法

Taysha 致力开发 AAV 基因疗法，治疗由单一基因突变引起（monogenic）的罕见中枢神经系统疾病，蕾特氏症和巨大轴突神经病变均属于此类别。以蕾特氏症为例，该疾病由 MECP2（methyl CpG binding protein 2）基因突变所导致，患者会出现发展迟缓、智能障碍等症状，其运动技能和语言能力也会逐渐丧失。TSHA-102 旨在取代突变的 MECP2 基因，临床前研究表明该试验性疗法可以让基因剔除的蕾特氏症小鼠行为能力得到恢复。

TSHA-102 已先后获得美国 FDA 和欧盟执委会（European Commission）的孤儿药资格认定（orphan drug designation），并获美国 FDA 授予罕见儿科疾病认定（rare pediatric disease designation）。该疗法目前正在进行首次于人体执行 1/2 期临床试验，预计将于本年底取得数据。

Taysha 的另一个候选疗法 TSHA-120 旨在治疗巨大轴突神经病变。轴突（Axon）是神经元的延伸部分，为主要神经信号传递渠道。此疾病特点是轴突异常膨大且功能失调，令患者智力受损，并逐渐丧失感官和运动功能。另外自律神经系统也会受到影响，令患者出现排泄问题。TSHA-120 已获美国 FDA 授予孤儿药资格认定和罕见儿科疾病认定，也于今年五月获欧盟执委会授予孤儿药资格认定。临床试验已证明 TSHA-120 可改善患者的神经元功能，并使神经纤维再生。Taysha 预计 FDA 将在本年底因应这种基因疗法的法规监管给予意见回馈。

安斯泰来积极开拓基因治疗市场

研发基因治疗一直是安斯泰来的重点领域，该公司在 2020 年 1 月斥资 30 亿美元收购专注开发 AAV 基因疗法的美国生技公司 Audentes Therapeutics。此外，安斯泰来旗下位于北卡罗来纳州、符合 GMP 的全新大规模基因治疗生产设施亦于今年 6 月初启用，以供生产用于基因治疗的 AAV 载体。

Taysha 在基因疗法方面的专长与安斯泰来的目标一致。安斯泰来的策略长冈村直树（Naoki Okamura）赞扬 Taysha 在中枢神经系统基因疗法产业占据领先地位，又表示透过与 Taysha 建立伙伴关系，长远而言将有助安斯泰来拓展基因治疗市场，令更多具有未满足医疗需求的族群生活得以改善。

作者：Joy Lin
编译：Richard Chau
原文：Astellas Invests $50 Million In Taysha, Licenses Two CNS Gene Therapies – GeneOnline News

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