​​​​​​Bio Japan 2021 会议焦点:iPS 细胞的产业化与临床应用关键?

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Bio Japan 为日本重要的国际生物技术展会,其中的再生医疗论坛 (Regenerative Medicine Japan),邀请到山中伸弥教授等,分享 iPS 细胞应用于再生医疗和药物开发的最新进展。山中伸弥教授于 2012 年获颁诺贝尔生理医学奖,即是专精于诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cell, iPS cell)研究。

论坛中也提到未来伴随医疗数位化的进行,将发展自行培养高品质 AI 系统以及机器人等相关应用,以舒缓研究员人力需费时长年培养所造成人力缺乏问题。

此次与会贵宾包含:

1. 宫田 满 Miyata Mitsuru,宫田科技研究所所长 (Miyata Institute of Technologies, Co. Ltd.)
2. 山中 伸弥 Shinya Yamanaka,京都大学 iPS 细胞研究与应用中心主任/教授 (Center for iPS Cell Research and Application (CiRA), Kyoto University)
3. 高桥 政代 Masayo Takahashi,Vision Care Inc 总裁

弥平死亡谷,着手 iPS 细胞技术实用化

诺贝尔奖医学及生理学奖得主山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授演讲中回顾 iPS 细胞研究历程,从 2006 年首次进行小鼠试验,至今已逾 15 年。过去 15 年来学术界向来不乏令人耳目一新的研究结果,然而普遍存在学术界跨到产品商业化的死亡之谷 (valley of death) 。

山中伸弥(Yamanaka Shinya)教授

为了克服学术界与产业界之间的落差,日本再生医疗公司 VC Cell Therapy 于 2021 年10 月与公益财团法人京都大学 iPS 细胞研究财团缔结合作关系,旨在将自体 iPS 细胞进行移植,使视网膜疗法实用化。

推动 iPS 细胞抗新冠病毒药物开发

临床研究上 iPS 细胞应用范围越渐广泛,甚至是近年肆虐各国的 COVID-19 新型冠状病毒也有所发挥。

新冠病毒所产生之症状在病患间存在诸多差异,山中伸弥教授提及一项运用 iPS 细胞开发新冠药物的试验,该试验招募 12 名新冠康复者,以其中 6 名患者分离培养 iPS 细胞,投入抗新冠病毒药物之开发。这项研究由全球第一个研究 iPS 细胞先进技术机构、同时是山中伸弥教授隶属的 CiRA(Center for iPS Cell Research Application)执行。

临床结果解释了感染新冠的病程、症状和个人差异的关联。同时 CiRA 也积极与 FDA 协商,期望未来与美国共享 iPS 细胞库大数据资料,可望大幅减少相关试验成本及缩短时间。

提升再生医疗临床应用程度

新创公司 VisionCare 负责人高桥政代博士接着勾勒未来再生医疗蓝图,他首先介绍 VisionCare 的愿景以及使命为致力于寻找所有患者的治疗法,目标在十年内解决视网膜疾病问题。

iPS 细胞在眼疾治疗上虽取得亮眼成果,但在不同患者间却有差距甚大的治疗效果、且治疗费用动辄千万日圆、造成医院营收赤字等问题,这些都是临床应用的困境。

为了使再生医学更加普及,高桥政代博士提到培育相关人才以及修改现行法规是不可或缺的。未来针对病情选择合适相应的治疗方案,并提供患者可负担程度的治疗费用,是再生医疗发展的愿景。医疗体系方面,高桥政代博士期许能更多导入再生医疗所需相关设备,并提供更精确的线上诊断服务,再生医学能够纳入健保给付范围可望大幅度降低患者的治疗门槛。

马拉松般的竞赛,次世代 iPS 细胞

距离 iPS 细胞普及化仍有漫长的难关需要克服,山中伸弥教授指出研究单位会持续寻求与民间企业共同合作,推动 iPS 细胞产业化、普及化。管制层面上,如何修改现行法律以推动 iPS 细胞疗法投入实际应用,将是未来最大课题之一。山中伸弥教授期许 2025 年自体 iPS 细胞实用化会更加进展,届时将迈入再生医疗新的里程碑。

延伸阅读:亚洲再生医疗领头羊?日本 iPS 细胞治疗现况及产业链结的关键策略

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