Biogen 争议新药 Aduhelm 出新裁决!美 CMS 限制给付临床试验中的患者

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美国联邦医疗保险与补助服务中心(Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS)于日前针对百健(Biogen)药厂旗下饱受争议的阿兹海默症药物 Aduhelm 做出最终给付族群裁决,仅限参与由美国国家卫生研究院(NIH)执行的临床试验的受试者。

CMS 也强调道,尽管 Aduhelm 当初的核准有 FDA 的加速作业的加持,但仍无足够的临床证据显示对阿兹海默症患者有足够的疗效。实际上,CMS 认为目前仍没有任何类型的阿兹海默症药物能够成功地改善疾病进程,也没有临床试验显示抗淀粉蛋白 mAb 能够显著治疗阿兹海默症患者的病症。

自核准就饱受争议的阿兹海默症新药 Aduhelm 

美国 FDA 于 2021 年 6 月核准 Biogen 与日本 Eisai 共同开发的阿兹海默症新药 Aduhelm,这是自 2003 年来首度被核准的阿兹海默症疗法,更是有史以来第一个证实可透过清除 β 类淀粉蛋白(amyloid beta, Aβ)原理减缓病情的药物。

然而,自被核准上市以来接连引发争议不断,不仅 FDA 后续宣布限缩 Aduhelm 用药对象、欧洲药品管理局(EMA)反对其上市申请。2021 年 12 月,Biogen 更宣布 Aduhelm 价格由每年 56,000 元骤降至 28,000 元美金,定价折半,影响医事人员及用药族群信心。

不顾 FDA 决议放行,EMA 拒绝 Aduhelm 于欧洲上市(基因线上国际版)

美国 CMS 针对 Aduhelm 使用族群限制做出最终裁决

美国 CMS 先是表示不认同 FDA 的评估,并于 2022 年 1 月公告拟将 Aduhelm 纳入医疗保险给付范围,但给付族群仅限参与由美国国家卫生研究院(NIH)执行的临床试验的受试者。

2022 年 4 月 7 日,CMS 针对 Aduhelm 使用族群限制做出最终裁决声明,如同多数产业专家所预测,仅给付临床试验中的受试患者。此结果一出立刻获得许多临床专家的支持,认为 FDA 在当初就不应放行 Aduhelm 核准,并期望 CMS 完全不给付 Aduhelm 疗法以强调其临床可信度不足。

透过 CMS 的独立审核作业,无论药物有无获得 FDA 加速核准或其他特权认可,都能为美国人民再次加强把关药物的使用。CMS 也在声明中特别强调到:“医疗创新必须有实验结果证实对患者的疗效,这是要付出辛苦的临床研究成本才能找出的,而不是生产、销售一种疗效尚未被证明的药物。”

罗氏、礼来药厂的阿兹海默症药物可能受影响

当 CMS 在宣布针对 Aduhelm 的裁决同时,也可能也规范到了其他与 Aduhelm 相似的淀粉样蛋白药物使用族群给付限制。

刚好,罗氏药厂(Roche)旗下公司 Genentech 与礼来(Eli Lilly)近期也正努力在推动淀粉样蛋白标靶药物的临床试验最后阶段,尤其以礼来旗下的药物 Donanemab 同样也获得 FDA 加速核准,因此对其寄予厚望; Genentech 则表示将会走标准审核申请路线以获得 FDA 核准,预计于 2022 年晚些公布临床数据。

对于此次 CMS 的裁决声明,礼来 Donanemab 的药物上市负责人 Brandy Matthews 呼吁当局应将 mAbs 药物根据临床试验的结果个别评估,而不是全然限制同一系列的疗法,并表示:“我们希望 CMS 此次裁决不会有意或无意的限制了未来的所有相关疗法。”

Biogen 动荡风波就此落幕?

Aduhelm 自 2021 年核准上市后,Biogen 本预期将获得数百亿的销售额,然而最后却以与 CMS 的斗争、大量裁员收场,此次 CMS 的限制用药患者的裁决也为 Biogen 动荡局面暂时画下了句点 。

不过 Biogen 仍十分不认同 CMS 的裁决声明,认为 CMS 使用不同的标准审核 Aduhelm,并妨碍到许多医疗保险受益人的权益。然而考量到其与 Eisai 还有合作另一阿兹海默症候选药物待上市,Biogen 表示内部将会仔细评估,并会持续更新公司决策。

延伸阅读:阿兹海默新药争议多!美拟有条件将 Aduhelm 纳入保险给付

参考资料:
1.  https://www.cms.gov/medicare-coverage-database/view/ncacal-decision-memo.aspx?proposed=N&NCAId=305
2. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-finalizes-medicare-coverage-policy-monoclonal-antibodies-directed-against-amyloid-treatment

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