雙重打擊!Bluebird 基因療法再傳不良反應、歐洲藥物價格協議失敗

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Bluebird Bio(bluebird) 的基因療法以嚴重遺傳疾病為主要治療方向,該公司運用慢病毒載體(lentiviral vector, LVV)技術,旗下多項基因療法已在歐洲獲核准,包含治療罕見神經退化性疾病的 SKYSONA(elivaldogene autotemcel, Lenti-D) ,以及分別治療鐮刀型貧血(SCD)與 β 地中海貧血的 LentiGlobin 與 Zynteglo。

Bluebird 今年 6 月剛獲歐洲藥品管理局批准的 SKYSONA,為治療早期大腦型腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD)的基因療法 ,在美國進行的一項 3 期臨床試驗卻出現嚴重不良反應,一位受試男童得到骨髓異常增生症候群(myelodysplastic syndrome),這種症狀可能引發白血病。消息一出,不但使 FDA 終止該項臨床試驗, bluebird 股價也下跌 25%。

慢病毒載體技術治療遺傳性疾病及風險

CALD 是一種嚴重神經退化性疾病,患者因為 ABCD1 基因突變導致脂肪酸大量堆積、侵害腦神經,因此造成神經退化。Bluebird 的療法採用 Lenti-D 慢病毒載體,將有功能的 ABCD1 基因送到病患造血幹細胞中,藉此分解堆積過多的脂肪酸。

但是 bluebird 的慢病毒載體技術近來卻負面消息不斷,除了此次 CALD 患者接受治療後出現骨髓異常增生症候群,今年 2 月治療鐮刀型貧血的基因療法 LentiGlobin,也因引發急性骨髓性白血病案例,導致兩項臨床試驗緊急喊停。

在歐洲談不攏藥物價格,將專心發展美國市場

打擊 bluebird 的另一個壞消息,是他們決定將已獲核准的藥物撤出歐洲市場。Bluebird 旗下治療 β 地中海貧血的 Zynteglo 在 2019 年就獲核准,但因藥物 180 萬美金的高昂定價與歐洲健康當局無法達成協議,因此 bluebird 已於今年 4 月宣佈將 Zynteglo 撤出德國市場。

Bluebird 在與許多歐洲國家協議後也遇到同樣阻礙,bluebird 認為歐洲市場「還沒意識到基因療法的創新與長久益處」,因此該公司決定將來市場發展會以美國為重心。繼今年 6 月 FDA 解除其治療貧血相關臨床試驗的擱置狀態後,bluebird 已重啟試驗,並預計於 2021 年年底向 FDA 提出核准申請。

延伸閱讀:Resilience 取得 Bluebird 慢病毒載體藥廠,共推次世代細胞療法

參考資料:
1. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-reports-second-quarter-financial-results-and

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