CAR-T 细胞免疫疗法之所以成为全球癌症研究的重点目标，源自 2012 年一位患有 B 细胞急性淋巴性白血病小病患接受了 CAR-T 疗法实验，相当成功且存活至今，因此点燃世界各国对 CAR-T 细胞免疫疗法的研究热潮。
CAR-T 的作用方式是从病人血液中分离出 T 细胞，透过基因工程将 T 细胞的呈现嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）改造，强化辨识癌细胞表面抗原能力，以及活化 T 细胞的讯息传递分子，使回输病人体内的 T 细胞更能精准攻击肿瘤。
“CAR-T 是同时具备‘细胞疗法’、‘基因疗法’与‘免疫疗法’三者的创新癌症治疗。”花莲慈济医院干细胞与精准医疗研发中心李启诚主任介绍道。
量身订制的个人化癌症疗法
虽然 CAR-T 被归类为细胞治疗领域，但 TFDA 目前并非以特管办法管理，而是以药物模式针对 CAR-T 进行管理。是因为一般细胞治疗所需技术目前已迈入成熟阶段，危险性相对较小，但 CAR-T 透过基因编辑更换细胞上的受体，被归类为危险性较高的治疗方式。
此外，CAR-T 与传统药品制备型态也相当不同，由于 CAR-T 的制造原理是客制化改造患者免疫细胞，无法大量合成制造，因此制程产业链的特性也复杂许多。有别于传统制药由药厂生产药物、物流配送、至医生开立处方，是一条单向供应链、与医院单点合作的过程。
相较之下，临床单位执行 CAR-T 不仅是终端使用者，同时也是采集患者细胞原料、分离血球的负责机构。执行医院需设有符合 GMP 标准的细胞制造厂房、操作设备，且由专业认证的人员执行相关治疗，更需要跨科别的医疗人员协调合作。
“CAR-T 作为一种个人化、单次性的变革治疗方案”，为末期高死亡率、治疗选项有限的癌症患者带来新的治疗选择。
以血液性癌症为例，许多接受骨髓移植的患者存活率仍偏低，且长期有慢性排斥风险。CAR-T 单次治疗即带来持久的治疗反应，在血癌领域显著颠覆了过往治疗困境。
国际及台湾 CAR-T 核准现况
李启诚主任说道，全球首个获准的 CAR-T 疗法 Kymriah，于 2017 年获 FDA 批准上市，用于治疗两种癌症，分别是儿童及成年的复发或难治型急性淋巴细胞白血病（Acute lymphiblastic leukimia, ALL）、以及成年的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（Diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）。
而今年 10 月，台湾卫福部食药署通过 Kymriah 的药证许可，这也将是在《特管办法》现行规范细胞治疗项目之外，首个利用基因改造执行的细胞治疗方法。未来随着《再生医疗发展法》修法建置台湾更完备的法规环境，李启诚主任表示，“细胞治疗走向异体化、自动化、量产化，将让更多患者受益”。
- 李启诚主任
- 现职：花莲慈济医院干细胞与精准医疗研发中心主任
- 专长：骨髓干细胞移植、以高精密流式细胞仪用以诊断微量血癌细胞及骨髓化生不良症候群
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