基因和細胞療法是未來醫療商機所在？

打破 2006 年以來紀錄，Bayer 日前以 40 億美元收購美國基因編輯公司 AskBio，不僅成歷年金額最高的生技業收購案之一，更揭露 Bayer 前進基因療法市場的意圖。Bayer 大舉投資不難理解，據了解，基因、細胞治療市場正以倍數蓬勃發展，市場規模預計於 2027 年成長至 356.7 億美元，是 2019 年的 10 倍以上。

收購 AskBio 後，Bayer 將獲得其基因治療平台的技術與後續研發利益，舉凡針對神經肌肉疾病、中樞神經病變、心血管與新陳代謝相關的基因療法。不僅如此，Bayer 也取得 AskBio 成熟的委外研究開發生產（CDMO）技術，使 Bayer 在 AAV 基因治療領域中更迅速打下基礎。

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基因和細胞治療市場規模不斷擴大

近幾年，基因和細胞療法的市場規模因科技進步突飛猛進。不僅美國 FDA 指出，2020 年年底全球將出現至少 200 個基因藥物，FDA 前局長 Scott Gottlieb 更說，美國預期未來 5 年，每年核准 10 至 20 種基因療法，且基因編輯公司興起潮流也將不斷擴大基因治療的市場規模。

北美目前有超過 208 家基因和細胞治療企業，代表性公司為 Novartis、Spark Therapeutics、Biogen、Amgen、GSK 和 Sarepta Therapeutics。而在療法方面，Kymriah 是全球第一個經 FDA 核准的活體外基因療法，Yescarta 則於 Kymriah 核准當年（2017 年）的 10 月取得核准，隨後則是 Spark Therapeutics 研發的 Luxturna 和 Novartis 的 Zolgensma。

時至今日，仍有許多源自基因缺陷的疾病沒有適當治療藥物，這使得部分藥廠會透過小型試驗，加速 FDA 核准流程與速度。但這不代表 FDA 藥物審核標準降低，日前 FDA 因 BioMarin 的血友病基因療法臨床資料不足，宣布延後核准時間。

展望未來，生技企業必定會持續進入基因與細胞治療領域，並投入大筆資金研發新興治療策略。對於較晚進入市場的 Bayer 來說，收購 AskBio 的效益尚未明朗且市場內已有許多技術領先的競爭者，想要一腳踏入基因和細胞治療領域並做出成績是相對困難的。不過 Bayer 看見未來基因與細胞市場的潛在商機與可能性，並表示若能讓針對心臟衰竭或帕金森氏症的基因療法取得上市核准，Bayer 或許能在該領域佔有一席之地。

撰文：Ruchi Jhonsa, Ph.D.
翻譯：Tyler
校閱：Parker

參考資料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20201026005222/en/Bayer-Acquires-Asklepios-BioPharmaceutical-to-Broaden-Innovation-Base-in-Cell-and-Gene-Therapy
2. https://geneonline.news/en/2020/10/27/is-bayers-entry-to-the-gene-therapy-market-worth-its-investment/