福泰製藥公司（Vertex Pharmaceuticals）和 CRISPR Therapeutics 宣布，今年 6 月通過美國食品和藥物管理局（FDA）生物製劑許可申請（Biologics License Application，BLA）的 CASGEVY™（exagamglogene autotemcel）已於 12 月 8 日獲得 FDA 批准。CASGEVY 是 FDA 批准的第一個利用新型基因組編輯技術 CRISPR 的治療方法，標誌著基因治療領域的創新進步，為患有嚴重鐮刀型紅血球疾病（Sickle Cell Disease，SCD）的患者帶來了一線希望。 大約 16,000 名 12 歲及以上患有復發性血管閉塞危象（Vaso-Occlusive Crisis，VOC）的患者現在有資格接受這種創新的一次性治療。
福泰製藥和 CRISPR 再次合作價值 3.3 億美元的糖尿病基因編輯（基因線上國際版）與美國頂尖醫院合作，推出基因編輯治療
CASGEVY 的管理涉及幹細胞移植的專業知識，因此福泰積極與經驗豐富的醫院合作，在美國各地建立授權治療中心（Authorized Treatment Center，ATC），包括波士頓醫療中心、美國國家兒童醫院（Children’s National Hospital）和希望之城（City of Hope）兒童癌症中心等。這些醫療機構在為符合資格的患者提供 CASGEVY 方面將扮演極為重要的角色。兩家公司預計在未來幾週內啟動更多的 ATC，方便患者就診。
CASGEVY 是一種基因組編輯細胞療法，利用 CRISPR/Cas9 技術編輯自體 CD34+ 造血幹細胞。 該過程旨在減少 BCL11A 表達，從而增加胎兒血紅蛋白（Fetal Hemoglobin，HbF）的產生。 透過消除或減少血管閉塞危機，CASGEVY 有可能顯著改善 SCD 患者的生活品質。 該療法已在英國和巴林獲得有條件行銷授權，並正在接受歐洲和沙烏地阿拉伯監管機構的審查。此外，CASGEVY 用於治療輸血依賴型地中海型貧血（transfusion-dependent thalassemia，TDT）的研究用途正在接受持續評估。
這項歷史性的批准不僅為 SCD 治療開闢了新視野，而且為基於 CRISPR 的療法的進一步發展鋪平了道路。CASGEVY 的成功反映了基因藥物領域的重大進步，為有需要的人帶來了希望和潛在的治療方法。
延伸閱讀：美國 FDA 通過首例嚴重血液疾病 CRISPR 療法參考資料：
1. https://crisprtx.com/about-us/press-releases-and-presentations/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-us-fda-approval-of-casgevy-exagamglogene-autotemcel-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
3. https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-biologics-license-applications-exagamglogene
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