福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）和 CRISPR Therapeutics 宣布，今年 6 月通过美国食品和药物管理局（FDA）生物制剂许可申请（Biologics License Application，BLA）的 CASGEVY™（exagamglogene autotemcel）已于 12 月 8 日获得 FDA 批准。CASGEVY 是 FDA 批准的第一个利用新型基因组编辑技术 CRISPR 的治疗方法，标志着基因治疗领域的创新进步，为患有严重镰刀型红血球疾病（Sickle Cell Disease，SCD）的患者带来了一线希望。 大约 16,000 名 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象（Vaso-Occlusive Crisis，VOC）的患者现在有资格接受这种创新的一次性治疗。
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CASGEVY 的管理涉及干细胞移植的专业知识，因此福泰积极与经验丰富的医院合作，在美国各地建立授权治疗中心（Authorized Treatment Center，ATC），包括波士顿医疗中心、美国国家儿童医院（Children’s National Hospital）和希望之城（City of Hope）儿童癌症中心等。这些医疗机构在为符合资格的患者提供 CASGEVY 方面将扮演极为重要的角色。两家公司预计在未来几周内启动更多的 ATC，方便患者就诊。
CASGEVY 是一种基因组编辑细胞疗法，利用 CRISPR/Cas9 技术编辑自体 CD34+ 造血干细胞。 该过程旨在减少 BCL11A 表达，从而增加胎儿血红蛋白（Fetal Hemoglobin，HbF）的产生。 透过消除或减少血管闭塞危机，CASGEVY 有可能显著改善 SCD 患者的生活品质。 该疗法已在英国和巴林获得有条件行销授权，并正在接受欧洲和沙特阿拉伯监管机构的审查。此外，CASGEVY 用于治疗输血依赖型地中海型贫血（transfusion-dependent thalassemia，TDT）的研究用途正在接受持续评估。
这项历史性的批准不仅为 SCD 治疗开辟了新视野，而且为基于 CRISPR 的疗法的进一步发展铺平了道路。CASGEVY 的成功反映了基因药物领域的重大进步，为有需要的人带来了希望和潜在的治疗方法。
延伸阅读：美国 FDA 通过首例严重血液疾病 CRISPR 疗法参考资料：
1. https://crisprtx.com/about-us/press-releases-and-presentations/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-us-fda-approval-of-casgevy-exagamglogene-autotemcel-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
3. https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-biologics-license-applications-exagamglogene
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