2027 年，全球基因疗法市场规模预计将达到 66 亿美元，复合年增长率为 16.6％。
12 月 15 日，Eli Lilly 宣布，将以 10.4 亿美元收购 AAV9 基因治疗公司 Prevail Therapeutics（Prevail），以进军极具发展潜力的基因治疗领域。此次交易不受任何融资条件的约束，并有望在 2021 年第一季度完成。
此次收购将为 Eli Lilly 建立新的药物开发模式，如建立基因治疗计划，并以 Prevail 的临床阶段和临床前神经科学资产组合为基础，进行开发。
PR001 和 PR006 为 Prevail 正在临床开发中的先导基因疗法。PR001 主要治疗 GBA1 突变的巴金森氏症和神经病变高雪氏症（Gaucher disease），这二种适应证皆在第 1/2 期临床试验中，并取得 FDA 新药快速审查资格，其中 PR001 治疗高雪氏症已取得 FDA 的孤儿药资格，GBA1 突变的巴金森氏症则取得罕见的儿科疾病指定用药资格。PR006 主要治疗 GRN 突变的额颞叶型失智症（Frontotemporal Dementia），也在第 1/2 期临床试验中，FDA 和欧盟委员会也核准 PR006 治疗该疾病的孤儿药资格，FDA 也核准该药的新药快速审查资格。
另外，PR004 为该公司临床前开发基因疗法，具有治疗特定突触核蛋白病（synucleinopathies）。该公司也正在开发其他治疗的阿兹海默症、巴金森氏症、肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis）以及神经退化性失调的 AAV基因疗法。
根据协议条款， Prevail Therapeutics 将以每股 22.50 美元现金（总计约 8.8 亿美元）应在交易结束时支付，再加上一份每股 4 美元现金的不可交易的条件价值权利（contingent value right, CVR）。CVE 须在 2024年12月31日前于美国、日本、英国、德国、法国、意大利、西班牙等其中一个国家首次获得 Prevail 上市许可后支付。若在 2024 年 12 月 31 日取得上市许可证，CVR的价值将每月减少约 8.3 美分，直到 2028年 12 月 1 日，CVR 将过期）。不能保证将对CVR进行任何付款。
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参考资料：
https://ir.prevailtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/lilly-announces-agreement-acquire-prevail-therapeutics
https://www.cnbc.com/2020/12/15/eli-lilly-to-buy-gene-therapy-developer-prevail-in-1point04-billion-deal.html
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