根据美国市场研究公司 Allied Market Research 于近日发布的一份市场调查指出，随着全球基因治疗产业之快速发展，预计至 2026 年将可达到约 62 亿美元的市场规模，目前正在进行中的基因治疗相关的临床试验已超过 900 件，且新药临床试验 (Investigational New Drug, IND) 之申请也与日俱增。
对此，为了促进基因治疗产品之发展，并同时确保其安全性与有效性，美国食品药品管理局 ( Food & Drug Administration, FDA ) 于 2020 年 1 月 28 日公布六项最新的细胞与基因治疗指引以及一项“根据美国孤儿药法规解释基因治疗产品之相同性” (Interpreting Sameness of Gene Therapy Products under the Orphan Drug Regulations ) 草案。
该指引及草案将提供研发人员与制造业者数个重要资讯 包含临床新药该如何符合相关规定，并要求厂商提供化学制造管制 (Chemistry Manufacturing & Control, CMC) 资料，以公开揭露产品之安全、特性、品质、纯度与强度。然而，在六项项指引中有三项是为特定疾病基因治疗产品之生产指引，例如成人与儿童之血友病、视网膜疾病，以及其他罕见疾病之疗法重点包含厂商须如实提供产品之生产、临床前期、临床试验、临床试验设计等重要研究数据与资料。
在“根据美国孤儿药法规解释基因治疗产品之相同性”指引草案中，FDA 明确说明了基因治疗产品被纳入孤儿药资格 (orphan drug designation, ODD) 与其排除条件。如果某种人体基因治疗产品欲作为罕见疾病治疗用药时，业者若能提供充足的科学证据来验证其治疗成效，就有机会被 FDA 纳入成为孤儿药。当某二种基因治疗产品表现出相同的转殖基因 (transgene)、使用相同的载体 (vector)，或其对治疗成效有助益之最终产品的附加特征 (additional feature)，皆可作为断定二产品相同与否的方法，而这些附加特征可包含调控元素 (regulatory element) 或受转导 (transduced) 之基因改造细胞。
目前常用来作为基因治疗之病毒载体共有四大类，例如腺病毒 (adenovirus)、腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV)、反转录病毒 (retrovirus) 与慢病毒 (lentivirus)。由于具复制力反转录病毒 (replication competent retrovirus, RCR) 其潜在的致病性，须经过一连串严格的检测，才能将病毒危害从基因治疗产品中完全去除。因此，FDA 特别针对具复制力反转录病毒之检测，以及患者治疗后之追踪与监测订定相关规范，供产品开发业者作为参考。
FDA 生物制品评估及研究中心 (Center for Biologics Evaluation & Research, CBER) 主任， Peter Marks 博士针对本次新订指引发表看法：“由于基因治疗产品之科学发展步调快速且复杂，在产品审查的过程时常发现许多特殊问题，例如作用机转、安全管理，以及于人体内是否能长时间维持疗效且不产生任何健康负面效应。因此，FDA 作为基因治疗产品之规范制定与审查监督机关，将致力为基因治疗这块高速进步的尖端领域，建立良好的发展舞台、构筑完整的法规框架，并做好相应的准备，使研发人员与生产厂商能为世上众多有迫切医疗需求之疾病，开发出安全有效的基因疗法，以造福全体社会与人群。”
延伸阅读：多种基因疗法将核准上市 FDA 拟七月发布六项新指引参考资料
1. https://geneonline.news/en/2020/02/02/fda-issues-guidances-supporting-development-of-gene-therapy-products/
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-continues-strong-support-innovation-development-gene-therapy-products
3. https://www.alliedmarketresearch.com/gene-therapy-market
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