相较于双股螺旋 DNA，RNA 研究发展和新药开发的相关知识、技术则前进得较为缓慢。科学家于 1960 年代发现 mRNA）的存在，但是 RNA 编辑技术的应用一直到 1990 年代开始起步，直至最近 20 年间，RNA 相关的疫苗研发、新药开发、核准与上市才蓬勃发展。本期基因线上 GeneOnline 专题聚焦这项具有潜力的基因编辑技术，分别回顾 RNA 编辑技术发展历程、产业动态、专家访谈 3 大面向，深度介绍 RNA 编辑的发展进程。
基因编辑新纪元？RNA 编辑技术回顾与比较
RNA 编辑的起源，可以回溯到 1986 年单细胞原虫体内观察到的现象。Rob Benne 和几位科学家发表于《Cell》研究发现，原虫粒线体中转移突变的细胞色素氧化酶基因转录本，带有 4 个非由 DNA 编码来的外插尿嘧啶（Uracil）序列。他们于是把尿嘧啶的插入现象，也就是 RNA 在转录后修饰，使其与 DNA 序列不相应的机制，命名为“RNA 编辑”…
RNA 编辑逆势而上！从 6 间焦点企业解密研发＆产业趋势
RNA 编辑研发热潮兴起，不少公司启动相关研究计画，新创也靠新颖技术吸引投资人目光，募得资金。目前，该领域研发趋势落在人体 RNA 编辑机制 ADAR （adenosine deaminase act on double-stranded RNA）上，透过引导 RNA（guide RNA, gRNA）将 ADAR 移动到特定位点，进行精准且高效的编辑…
独家专访系列
自然 RNA 修饰，基因检测的新兴潜力股！专访中研院庄树谆研究员
要解释 RNA 编辑的功能，难以避开“基因”与“演化”这两个重要的生命科学议题。中研院基因体研究中心的庄树谆研究员，从资讯科学跨足生命科学领域，正是国内少数利用大数据分析工具从事基因体演化研究的学者，他的跨界研究更是揭开人体自然 RNA 编辑在临床治疗的丰富潜力…
RNA 编辑崛起，不再屈居 CRISPR 之下？专访 Joshua Rosenthal 教授
自从 CRISPR 技术发展以来，基因编辑长久都被 CRISPR 的光环占据，但近年 RNA 编辑逐渐兴起，更有着能颠覆基因编辑世界的潜力。“多亏了 COVID-19 疫苗，现在每个人都知道 mRNA。 RNA 变成了超级明星，但在过去 10 年以前，人们对它并不那么熟悉。”芝加哥大学（University of Chicago）海洋生物实验室的神经生物学家 Joshua Rosenthal 教授说道…
相关报导
为大脑点一盏灯：新 RNA 编辑工具可照亮大脑
RNA 是遗传物质的通用介质，也是细胞类型及状态多样性的基础，尽管在相关测序技术上已取得许多进步，目前仍缺乏使用 RNA 来观察或操纵细胞类型的技术，但杜克大学团队在《Nature》最新研究中展示的新型编辑工具 CellREADR 或许将改变这点…
摆脱基因疗法脱靶困境！能在人体运作的 RNA 转译系统诞生
由麻省理工学院（MIT）及哈佛大学（Havard University）联合发布于《Nature Biotechnology》研究，提出一种可以高度精准标靶 RNA 的编辑系统 eToehold。这项编辑平台在与目标 RNA 结合之后才会启动下游蛋白转译功能，因此可以应用至许多需要精准标靶细胞的疗法，例如癌症标靶治疗、针对特定细胞的基因疗法…
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RNARNA
CRISPR 基因编辑巨头张锋团队新突破 ，成果连登《Nature》、《Nature Biotechnology》！
麻省理工学院教授张锋可以说是基因编辑技术 CRISPR 的重要推手，他研发了 CRISPR/Cas9 平台应用于真核细胞的 DNA 编辑。而目前国际上专精 CRISPR 技术两大阵营，分别是以 MIT 张锋为首的研究团队，以及加州大学 Jennifer Doudna 团队，张锋与 Jennifer Doudna 为此争夺诺贝尔奖殊荣，多年来也在 CRISPR 技术上互打专利保护战…
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