由於傳統幹細胞治療或移植比較無法及時找到適當的捐贈者,所以科學家想藉由基因編輯幹細胞的方式,來實現「自己的幹細胞由自己提供」的目標。在2007年,日本京都大學的研究團隊透過基因編輯方式,成功將一般皮膚細胞轉變為多功能幹細胞,後續能夠成為體內任一種細胞。隨後,又有許多科學家和生技公司陸續提出製造或篩選健康幹細胞的不同方式。
在多種遺傳性疾病治療中,慢病毒載體(lentiviral vector)在體外修飾造血幹細胞的基因療法顯現不錯的治療潛力。然而,臨床級慢病毒載體生產的複雜性是一大障礙,進而增加了治療所需的時間和金錢。
2019 年,GSK 和 Orchard Therapeutics(Orchard)的研究團隊提出解決這一障礙的方法,透過慢病毒穩定細胞株技術(lentiviral stable cell line technology, LV-SCLT)將所有必需的慢病毒載體成分立即引入細胞中,而不是執行一系列連續的基因轉移步驟。該技術相關專利權和正在申請的專利屬於 GSK。
2020 年 7 月 16 日,GSK 決定將其慢病毒穩定細胞株技術專利授權給 Orchard,可用於其造血幹細胞基因治療 Wiskott Aldrich 症候群(該療法又稱 OTS-103)和輸血依賴性 β 地中海貧血(transfusion-dependent beta thalassemia)(該療法又稱 OTL-300)等遺傳疾病。
Orchard 執行長 Bobby Gaspar 博士表示,慢病毒載體有其滴度產生始終較高的狀況,但是穩定細胞株技術提供了一個機會,並且消除了在生產每批病毒載體之前購買質體的需求,進而提供了更高效的生產過程和更短的交貨時間。因此,這項技術帶來關鍵的競爭優勢。
Orchard 計劃在 2021 年分別向美國 FDA 和歐洲 EMA 提出 OTL-103 的生物製劑許可申請(BLA)和市場許可申請(MAA)。
延伸閱讀:如何利用幹細胞治療遺傳性疾病參考資料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2020/07/15/2062429/0/en/Orchard-Therapeutics-Announces-Global-License-Agreements-for-Stable-Cell-Line-Technology-from-GSK.html
2. https://www.fiercebiotech.com/biotech/orchard-licenses-gene-therapy-tech-from-gsk
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