2 月 28 日，娇生集团（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）药厂与中国南京传奇（Nanjing Legend Biotech）宣布，双方共同研发的多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法获得 FDA 核准，将以产品名 Carvykti 上市。
2017 年年底，杨森药厂与南京传奇签订交易金额 3.5 亿美金合作协议，共同开发 CAR-T 疗法 ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) ，这也成为美国继 2021 年后，第 2 个核准的多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法。
基因线上国际版独家汇整：乳癌治疗最新进展Carvykti 克服多发性骨髓瘤预后不良
多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤，病因是患者骨髓的浆细胞（plasma cell）不正常增生所致。多数患者接受初始治疗后容易复发，并在使用药物治疗如 免疫调节剂、单株抗体后面临预后不良。Carvykti 适用于此类已接受过 4 线治疗，仍无效的复发或顽固型多发性骨髓瘤（relapsed/ refractory multiple myeloma, RRMM）病患。
Carvykti 的作用原理是标靶两个 B 细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA），治疗方式是单次注射嵌合抗原受体阳性的 T 细胞。
2021 年底杨森药厂公布该疗法 1b/2 期试验 CARTITUDE-1 试验结果，显示 97 名 RRMM 患者接受治疗后追踪 22 个月，整体缓解率（ORR）达 98%，两年的疾病无恶化存活期（PFS）为 61%、整体存活率（OS）74%。
多发性骨髓瘤的 CAR-T、标靶药物治疗
FDA 第一个核准的多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法，是必治妥施贵宝（Bristol Myers Squibb）与 2seventy bio 共同研发的 Abecma（idecabtagene vicleucel）。Abecma 和最新核准上市的 Carvykti 都属于标靶 BCMA 的 CAR-T 疗法；Abecma 上市时定价 $419,500 美金、Carvykti 则定价稍高为 $465,000。
除了 CAR-T 疗法，多发性骨髓瘤常见的标靶药物可分为 3 类：蛋白酶体抑制剂（proteasome inhibitor）、免疫调节剂、单株抗体。蛋白酶体抑制剂包含 carfilzomib、ixazomib；免疫调节剂有 lenalidomide、pomalidomide；单株抗体则有标靶 CD38 药物 daratumuamb。
延伸阅读：全球第一个 BCMA CAR-T 细胞疗法获美 FDA 核准！多发性骨髓瘤患者多一选择！参考资料：
1. https://legendbiotech.com/wp-content/uploads/2022/02/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-BCMA-Directed-CAR-T-Therapy-Receives-U.S.-FDA-Approval-2.pdf
2. https://www.jnj.com/new-data-from-cartitude-1-study-show-continued-deep-and-durable-responses-of-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-in-treatment-of-heavily-pretreated-patients-with-multiple-myeloma
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